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XLRP: Teilnehmer für Gentherapiestudie in Basel gesucht
Das IOB und die Augenklinik des Universitätsspitals Basel suchen noch männliche Teilnehmer ab 18 Jahren für eine Gentherapiestudie zu X-chromosomaler Retinitis Pigmentosa.
RP Gentherapie von EMA für klinische Prüfung genehmigt
Die ViGeneron GmbH aus Planegg bei München gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Antrag auf klinische Prüfung für ihren Gentherapie-Kandidaten bei Augenerkrankungen genehmigt hat. Nach vielversprechenden präklinischen Studien mit der Gentherapie darf diese nun an Menschen mit CNGA1-assoziierter Retinitis pigmentosa getestet werden. Das Hauptprogramm des Unternehmens, VG901, ist die erste Gentherapie, die auf die CNGA1-Mutation dieser vererbbaren Augenkrankheit abzielt.
Morbus Stargardt: ALK-001 verlangsamt Krankheitsverlauf
Das Präparat ALK-001 ist ein chemisch modifiziertes Vitamin A, das täglich als Tablette eingenommen wird. Das Medikament verlangsamte die Wachstumsrate der Netzhautatrophie bei Morbus Stargardt um etwa 30 Prozent pro Jahr.
Lipe: Gen zur Regulierung der Immunaktivität in der Netzhaut identifiziert
Ein Gen namens Lipe scheint von zentraler Bedeutung für die Gesundheit der Netzhaut zu sein.
Humangenetische Beratung und Diagnostik (Sight City 2018)
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Humangenetische Beratung und Diagnostik von Patienten mit erblichen Augenerkrankungen im Zeitalter von Next-Generation Sequencing
Hoffnung für LHON-Patient:innen: Vielversprechende Studienergebnisse für GS010
Hoffnung für LHON-Patient:innen
Gentherapie und Refsum-Syndrom
Webinar-Reihe im Rahmen des REFSUM-Kongresses 2021 der Dare Foundation
Daisy - Genetik und Vererbung
Diese Broschüre gibt einen Überblick über Vererbungsformen, Gendiagnostik und Therapiestudien der erblichen Netzhauterkrankungen.
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Blind verstehen | #29 Humangenetik (Teil 2)
Die Humangenetik ist ein wichtiger Baustein für eine Diagnose einer Netzhauterkrankung und für eine potentielle Therapie. Aber was genau bedeutet Humangenetik und welche Schritte werden hier vollzogen? Wir sprechen mit Prof. Bolz, einem der ausgewiesenen Experten in Deutschland auf diesem Gebiet.
Blind verstehen | #27 Humangenetik (Teil 1)
Die Humangenetik ist ein wichtiger Baustein für eine Diagnose einer Netzhauterkrankung und für eine potentielle Therapie. Aber was genau bedeutet Humangenetik und welche Schritte werden hier vollzogen? Wir sprechen mit Prof. Bolz, einem der ausgewiesenen Experten in Deutschland auf diesem Gebiet.