Chorioideremie

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Gentherapie Studie aus Tübingen

Ergebnisse einer Gentherapie-Studie aus Tübingen für Choroideremie

2015 berichteten wir über die Durchführung einer ersten Gentherapie-Studie für Choroideremie in Tübingen namens THOR (Tübingen Choroideremia Gene Therapy). Vier Jahre später wurden nun Ergebnisse dieser Studie veröffentlicht.

In der offenen randomisierten, klinischen Phase-II-Studie wurde die Sicherheit und Wirksamkeit einer Gentherapie mit den Adeno-assoziiertem Virusvektor (AAV2) untersucht. Dieser Virusvektor wurde einmalig während der Vitrektomie eines Auges unter die Netzhaut gespritzt und transportierte eine funktionelle Version des CHM-Gens (AAV2-REP1). Die Auswahl des auf diese Weise therapierten Auges erfolgte nach dem Zufallsprinzip.

Ergebnisse

Wie die Tübinger Wissenschaftler um Prof. Dr. M. Dominik Fischer nun berichteten, zeigte das Auge von sechs männlichen Choroideremie-Patienten 24 Monate nach der Behandlung eine Aufrechterhaltung oder Verbesserung der Sehschärfe. Diese unterschied sich jedoch nicht signifikant von dem unbehandelten Kontrollauge. Alle unerwünschten Nebenwirkungen (z.B. Rötungen der Bindehaut, Fremdkörpergefühl) waren auf den operativen Eingriff zurückzuführen. Schwerwiegende Komplikationen traten keine auf. Weitere Untersuchungen könnten die Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie noch präziser bestimmen.

Quellen:JAMA Ophthalmology

Artikel aus "The Lancet"

Die Forscher Robert E MacLaren, Markus Groppe, Alun R Barnard, Charles L Cottriall, Tanya Tolmachova, Len Seymour, K Reed Clark, Matthew J During, Frans P M Cremers, Graeme C M Black, Andrew J Lotery, Susan M Downes, Andrew R Webster, Miguel C Seabra haben die Ergebnisse einer neuen Studie für eine zukünftige Gen-Therapie zur Behandlung der Chorioideremie vorgestellt. Die Ergebnisse sind vielversprechend und sind in den beigefügten englischsprachigen Dokumenten veröffentlicht, siehe Artikel aus "The Lancet" 2014 und Artikel aus "The Lancet" 2014, Supplement.

Über weitere Ergebnisse hat Herr Dr. Dominik Fischer von der Universität Oxford auf dem 1. CHM Patientenseminar in Frankfurt vom 03. bis 05.10.2014 in Frankfurt berichtet: zum Seminarbericht.

Newsletter: Studien zur Chorioideremie

Am 23.07.2014 erschien ein Newsletter zu neuen Gentherapie-Studien zur Chorioideremie. Sie können den Newsletter in unserem Archiv nachlesen: Gentherapie-Studien zur Chorioideremie.

Am 22.01.2015 erschien ein Folgebericht, den Sie hier nachlesen können: Chorioideremie: Klinische Studie einer neuen Gentherapie in USA gestartet.

Am 02.07.2015 erschien der Studienaufruf zur Gentherapiestudie in Bonn als Newsletter: Gentherapiestudie für Chorioideremie in Bonn geplant.

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Zuletzt geändert am 13.11.2019 10:29