Chorioideremie

Gentherapie

Bereits Ende 2011 und auch beim Retina International Kongress 2012 in Hamburg wurde über eine neuartige Gentherapie berichtet, die an der The Lancet" dazu veröffentlicht.

Chorioideremie

Chorioideremie ist eine Form der degenerativen Netzhauterkrankungen, von der normalerweise nur männliche Personen betroffen sind. Diagnostiziert wird die Erkrankung in der Regel in der Kindheit und führt oft schon im Alter von 40 bis 50 Jahren zur Erblindung. Ausgelöst wird die Erkrankung durch das Fehlen des REP1 Gens im X-Chromosom. Eine Therapie ist bis heute nicht verfügbar. Weltweit könnten geschätzt etwa 100.000 Personen von dieser Erkrankung betroffen sein.

Therapeutischer Ansatz

Die neuartige Therapie wurde von Professor Robert MacLaren von der

Vorsichtiger Optimismus

In einem Kommentar schreiben Hendrik Scholl von der Johns Hopkins University in Baltimore und José Sahel vom Institut de la Vision in Paris, die kurze Beobachtungszeit erlaube noch keine Schlüsse über den dauerhaften Nutzen der Therapie. „Aber selbst ein geringer Effekt könnte wichtige positive Auswirkungen haben, denn es gibt zusätzliche therapeutische Wege, die helfen könnten, die Sehkraft zu retten oder wiederherzustellen.“

Quellen

• The Lancet
• Focus Online

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Zuletzt geändert am 05.02.2016 20:09