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Gentherapie für RPE65-Mutationen
Bisher gab es für Patientinnen und Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutationen beruht, keine pharmakologischen Behandlungen. Für diese Patientengruppe steht nun Luxturna® (Voretigen Neparvovec) als Therapieoption zur Verfügung, wenn noch ausreichend lebensfähige Netzhautzellen vorliegen.
Vorteile einer Behandlung können sein:
- Verbesserung des Sehvermögens bei schwachem Licht
- Reduktion der unangenehmen Blendempfindlichkeit
- Verbesserung des visuellen Gesichtsfeldes ohne Abnahme der Sehschärfe (Daten der Phase-III-Studie)
- Stoppen bzw. Verlangsamen der chronischen Progression bis zur Erblindung
Um für die Behandlung in Frage zu kommen, benötigen Patienten neben der klinischen Diagnose:
- die Bestätigung mittels Gendiagnostik, dass die LCA durch biallelische RPE65-Mutationen verursacht wird
- eine ausreichende Menge an lebensfähigen Netzhautzellen
Behandlungszentren Luxturna®
Zentrum für seltene Augenerkrankungen, Universitäts-Augenklinik Bonn
Kontakt: Frau Asbach
Ernst-Abbe-Str. 2
53127 Bonn
Tel: 02 28- 28 71 56 19
Universitäts Augenklinik Bonn
Ophthalmogenetik, Universitäts-Augenklinik Gießen
Friedrichstr. 18
35392 Gießen
Tel: 06 41- 98 54 38 07
Universitäts Gießen
Zentrum für Seltene Augenerkrankungen, Universitäts-Augenklinik Tübingen
Kontakt: Frau Kempf
Elfriede-Aulhorn-Str. 7
72076 Tübingen
0 70 71- 29 84 84 8
Universitäts Augenklinik Tübingen
Ophthalmogenetik, Augenklinik der Univer sität München (LMU)
Mathildenstr. 8
80336 München
Tel.: 089- 44 00 53 89 2
Klinik der Universität München
Quellenangaben
LUXTURNA® Fachinformation; Russell et al. The Lancet. 2017; 390(10097): 849-860.
Zuletzt geändert am 25.06.2020 17:02