Umfrage zur Bereitschaft einer möglichen Gentherapie bei x-chromosomaler Retinitis pigmentosa

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat aktuell eine Umfrage gestartet, um die Bereitschaft einer möglichen Gentherapie bei x-chromosomaler Retinitis pigmentosa (RP) zu erheben.

Das Pädiatriekomitee der EMA (PDCO) prüft derzeit eine mögliche neue Behandlung der x-chromosomalen Retinitis pigmentosa. Diese spezielle Behandlung bezieht sich auf eine Gentherapie, welche das mutierte RPGR-Gen bei Patienten mit x-chromosomaler Retinitis pigmentosa durch ein intaktes RPGR-Gen ersetzt. Es wird erwartet, dass diese Gentherapie die Degeneration der Netzhaut verlangsamt oder sogar verhindert. Das allgemeine Sehvermögen soll durch die Therapie verbessert werden.

Die Behandlung ist eine einmalige subretinale Injektion in die Makula (Injektion in das Auge, direkt unter die Netzhaut) und würde einen chirurgischen Eingriff im Krankenhaus beinhalten. Wie jeder andere Eingriff auch birgt auch dieser potenzielle Risiken (z.B. Operations-oder Anästhesiekomplikationen, Kataraktbildung, Komplikationen, die zu Sehverlust oder Infektionen führen). Diese Nebenwirkungen sind in der Regel selten.

Die erste klinische Studie zu dieser Gentherapie läuft derzeit und rekrutiert Jungen/Männer, die eine bestätigte RPGR-Mutation aufweisen. Frühere Ergebnisse haben gezeigt, dass es bei einigen der Teilnehmer Verbesserungen des Sehvermögens gab (verbesserte Netzhautempfindlichkeit und verminderte Degeneration), die bis zu 6 Monate nach der Behandlung andauerte.

Fragebogen ermittelt generelle Bereitschaft

In diesem Fragebogen wird lediglich die generelle Bereitschaft zu einer solchen Gentherapie abgefragt. Der Fragebogen kann nur in englischer Sprache online ausgefüllt werden. Gerne hilft die Geschäftsstelle der PRO RETINA beim Ausfüllen dieses Bogens. Für weitere Fragen wenden Sie sich bitte an die Geschäftsstelle oder an info@pro-retina.de

Der Fragebogen ist unter folgendem Link bis zum 16.August 2019 verfügbar: European Medicines Agency (EMA) consultation with young patients on a potential treatment for x-linked retinitis pigmentosa

Quelle: PRO RETINA Deutschland e. V.

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Zuletzt geändert am 21.10.2019 11:42