Chorioideremie: Orphan Drug Status für Weiterentwicklung der Gentherapie

Bereits mehrfach berichteten wir an dieser Stelle über den Verlauf der von Dr. Robert McLaren durchgeführten Studien zur Gentherapie von Chorioideremie.

Nun ist einer aktuellen englischen Pressemitteilung zu entnehmen, dass das Unternehmen NightstaRx Limited (kurz: Nightstar) sowohl von der amerikanischen Food and Drug Administration (kurz: FDA) als auch der europäischen European Medicines Agency (kurz: EMA) der sogenannte Orphan Drug Status für die Weiterentwicklung der möglichen Therapie zuerkannt wurde.

Orphan Drug Status

Die Zulassungsbehörden können den Orphan Drug Status vergeben, um die Entwicklung von Medikamenten und Therapien für seltene Erkrankungen zu sichern und zu beschleunigen. Dabei werden den jeweiligen Unternehmen Vorteile im Bezug auf Zulassung, Studien und Vertriebsrechte zugestanden, um die Entwicklung solcher Medikamente attraktiver zu gestalten.

Nightstar

Nightstar ist ein Spin-Off Unternehmen der britischen Oxford Universität und konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für retinale Dystrophien.

Weitere Informationen

Mehr Details zu der Therapie, Studien und anderen Themen können Sie auch den folgenden Ausgaben von PRO RETINA NEWS entnehmen: Chorioideremie: Neue Studie in USA geplant und Neue Datenbank "My Retina Tracker"

Außerdem finden sich viele Informationen zu Krankheitsbild, Patientengruppe, Veranstaltungen und besonderen Ansprechpartnern auch auf den Internetseiten der PRO RETINA unter: Chorioideremie

Quellen: Fight for Sight; goingpublic.de