Von der Planung eines Medikaments über die Entwicklung bis zur Marktreife vergehen im Durchschnitt 13 Jahre. Bevor ein neues Medikament überhaupt entwickelt wird, müssen zunächst folgende Fragen geklärt sein: 

• Für welche Krankheiten besteht ein Bedarf für ein neues Arzneimittel?
• Gibt es neue Erkenntnisse aus der Genforschung, wie man die Wirksamkeit erhöhen kann?
• Kann man unerwünschte Nebenwirkungen reduzieren?
• Werden die Krankenkassen das Medikament bezahlen?

Eine zuständige Ethikkommission entscheidet bei vorhanden Daten über eine Genehmigung zu einer klinischen Studie. Die Studienteilnehmer setzen sich aus gesunden Probanden und betroffenen Patienten zusammen. Die klinische Studie ist Voraussetzung für die behördliche Arzneimittelzulassung. Eine klinische Studie wird in der Regel von einem Studienzentrum durchgeführt.

Die Erprobung am Menschen erfolgt in vier Phasen:

• Phase I: Wenige gesunde Freiwillige testen das Medikament in einer klinischen Studie. Da die Probanden ja gesund sind, wird hier noch nicht die heilende Wirkung, sondern lediglich die Verträglichkeit getestet.
• Phase II: In dieser Phase wird die Wirksamkeit geprüft und die geeignete Dosierung ermittelt.
• Phase III: Patienten testen erneut die Wirksamkeit. In dieser Phase wird besonders auf seltene Nebenwirkungen geachtet. 

Erst wenn ein Medikament alle drei Phasen bestanden hat, darf der Hersteller die Zulassung beantragen. Nach der behördlichen Genehmigung kann das Medikament dann vom Arzt verordnet werden. 

• Phase IV: Bereits zugelassene Arzneimittel werden weiterhin auf Verträglichkeit in Kombination mit anderen Medikamenten und an Patienten mit Begleiterkrankungen getestet. 

Die gesamte klinische Studie wird durch hoch qualifizierte Pharmaforscher begleitet. Zugleich kommen moderne Analyse- und Synthesetechnik, gentechnische Labors, Hochleistungs-Computer und Analyseroboter zum Einsatz. Betrachtet man diesen Aufwand, verwundert es nicht, dass die Zulassung eines neuen Arzneimittels mit großem zeitlichen Aufwand und hohen Kosten verbunden ist.

Die oben beschriebenen klinischen Studien werden oft in Blindstudien durchgeführt. Dies ist eine Form der Studie, bei der der Studienteilnehmer nicht weiß, ob er in der Experiment- oder in der Kontrollgruppe eingeordnet wurde. Die Experimentgruppe erhält das zu testende Medikament. Die Kontrollgruppe erhält ein Placebo, ein Scheinpräparat ohne Wirkstoff. Somit soll der psychologische Einfluss von Erwartungen und Verhaltensweisen des Patienten an den neuen Wirkstoff reduziert werden. Der Studienarzt ist über die Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmer informiert.

Bei einer Doppelblindstudie kennt selbst der Versuchsleiter nicht die Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmer. Auch hier soll eine unbewusste Verzerrung der Studienergebnisse verhindert werden. In der Regel handelt es sich bei der Zulassung von Medikamenten um Doppelblindstudien.

Auch für eine Zulassung von Medizinprodukten wie Implantate müssen klinische Studien durchgeführt werden. Die klinische Prüfung von Medizinprodukten orientiert sich an den gleichen Anforderungen wie für die Zulassung von Medikamenten. Jedoch ist es bei einer klinischen Prüfung von Medizinprodukten oft nicht möglich ein Placebo zu verwenden. Oftmals werden in diesem Fall Vergleichsuntersuchungen gegen am Markt etablierte Medizinprodukte angestrebt.