„Erfolgversprechende Gentherapie bei [LCA]“

... so verhießen etliche Meldungen der letzten Wochen.

Wir wollen heute nochmals eine Nachricht hierzu an Sie weiter geben, da vielleicht noch die eine oder andere neue Information enthalten ist.

Forscher und Erkrankte versprechen sich viel von der Gentherapie. Allerdings gelangen bisher nur bei wenigen Krankheiten wirkliche Durchbrüche. Zu einem solchen Durchbruch ist es in der Augenheilkunde gekommen, berichtet der Berufsverband der Augenärzte Deutschlands BVA.

Augenärzte konnten bei Patienten mit Leberscher kongenitaler Amaurose durch Gentherapie das Sehvermögen bessern.

Bei [LCA] handelt es sich zwar um eine sehr schwere, aber auch sehr seltene angeborene Erkrankung, für die es bisher keine Behandlungsmöglichkeit gab.

In Deutschland werden im Jahr schätzungsweise weniger als zehn Babys geboren, die von dieser Erkrankung betroffen sind. Die Kinder haben schon von Geburt an oder ab den ersten Lebensjahren eine sehr schlechte Sehschärfe. Die meisten erblinden vollständig. Ursache ist ein Gendefekt, der sich an den Netzhautsinneszellen und den sie umgebenden Schichten auswirkt.

Im Rahmen einer Studie in Philadelphia, USA, erhielten zwölf Patienten genetisches Material direkt ins Auge injiziert. Das Sehvermögen verbesserte sich für die Betroffenen merklich. Vor allem sehr junge Patienten profitierten von der Behandlung, deren Erfolg auch noch nach zwei Jahren anhielt.

Dieser Erfolg weckt die Hoffnung, andere Erkrankungen, bei denen man eine genetische Ursache kennt oder vermutet, ebenfalls erfolgreich behandeln zu können.

Beim Glaukomdagegen, von dem in Deutschland etwa eine Million Menschen betroffen seien, sei die Forschung noch nicht so weit.

„Beim Glaukom spielen ganz viele verschiedene Gene eine Rolle“, erläutert [Prof] Norbert Pfeiffer, Direktor der Universitäts-Augenklinik Mainz und Vorstandsmitglied im BVA. „Bisher ist noch nicht absehbar, wann es gelingen wird, die entscheidenden Gene zu identifizieren, und ob deren Reparatur die Glaukomerkrankung stoppen kann.“

Die Lebersche Kongenitale Amaurose eignete sich gerade deshalb für eine Gentherapie, weil die Anzahl der Gene, welche die Krankheit auslösen können, gut bekannt und nur sehr klein ist.

Quelle: BVA und Ophthalmologische Nachrichten Online