Viele Patienten warten händeringend auf ein Medikament, Therapien oder Medizinprodukte wie z.B. Implantate, die Schmerzen lindern, Krankheiten heilen, ihr Leben verlängern oder einfach ihren Alltag erleichtern. Doch selbst wenn endlich ein neues Medikament, Therapie oder Medizinprodukt entwickelt wurde, dauert es oft Jahre bis es die Zulassung für den Markt erhält. Warum ist das so?

Von der Planung eines Medikaments über die Entwicklung bis zur Marktreife vergehen im Durchschnitt 13 Jahre. Bevor ein neues Medikament überhaupt entwickelt wird, müssen zunächst folgende Fragen geklärt sein:

• Für welche Krankheiten besteht ein Bedarf für ein neues Arzneimittel?
• Gibt es neue Erkenntnisse aus der Genforschung, wie man die Wirksamkeit erhöhen kann?
• Kann man unerwünschte Nebenwirkungen reduzieren?
• Werden die Krankenkassen das Medikament bezahlen?

An diesen Fragestellungen sind bereits viele Wissenschaftlerinnen wie Mediziner, Pharmazeutinnen, Chemiker und Biologinnen tätig. Die Grundlage für ein neues Arzneimittel ist ein geeigneter Wirkstoff. Erst wenn ausreichend Daten zu diesem Wirkstoff für eine sichere Durchführung vorhanden sind, wird eine zuständige Ethikkommission eine klinische Studie genehmigen. Die Studienteilnehmenden setzten sich aus gesunden Probandinnen und Probanden sowie betroffenen Patientinnen und Patienten zusammen. Die klinische Studie ist Voraussetzung für die behördliche Arzneimittelzulassung. Eine klinische Studie wird in der Regel von einem Studienzentrum durchgeführt.
Die Erprobung am Menschen erfolgt in vier Phasen:

• Phase I: Überprüfung der Toxizität und  Sicherheit an gesunden oder erkrankten Patientinnen und Patienten
• Phase II: Festlegen der geeigneten Dosis an erkrankten Patientinnen und Patienten
• Phase III: Bestätigung der Sicherheit und Wirksamkeit an Patientinnen und Patienten

Erst wenn ein Medikament alle drei Phasen bestanden hat, darf der Hersteller die Zulassung beantragen. Nach der behördlichen Genehmigung kann das Medikament dann vom Arzt/von der Ärztin verordnet werden.

• Phase IV: Bereits zugelassene Arzneimittel werden weiterhin auf Verträglichkeit in Kombination mit anderen Medikamenten und an Patientinnen und Patienten mit Begleiterkrankungen getestet.

Die Anzahl der Patientinnen und Patienten, die an klinischen Studien teilnehmen, variiert stark von der Häufigkeit der Erkrankung.
Die oben beschriebenen klinischen Studien werden oft in Blindstudien durchgeführt. Der Studienteilnehmer weiß nicht, ob er in der Experiment- oder in der Kontrollgruppe eingeordnet wurde. Die Experimentgruppe erhält das zu testende Medikament. Die Kontrollgruppe erhält ein Placebo, ein Scheinpräparat ohne Wirkstoff. Somit soll der psychologische Einfluss von Erwartungen und Verhaltensweisen der Patientinnen und Patienten an den neuen Wirkstoff reduziert werden. Der Studienarzt ist über die Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmenden informiert.

Bei einer Doppelblindstudie kennt selbst der Versuchsleitende nicht die Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmenden. Auch hier soll eine unbewusste Verzerrung der Studienergebnisse verhindert werden. In der Regel handelt es sich bei der Zulassung von Medikamenten um Doppelblindstudien.
Auch für eine Zulassung von Medizinprodukten wie Implantate müssen klinische Studien durchgeführt werden. Die klinische Prüfung von Medizinprodukten orientiert sich an den gleichen Anforderungen wie für die Zulassung von Medikamenten. Jedoch ist es bei einer klinischen Prüfung von Medizinprodukten oft nicht möglich, ein Placebo zu verwenden. Oftmals werden in diesem Fall Vergleichsuntersuchungen gegen am Markt etablierte Medizinprodukte angestrebt.