Die letzte Sitzung unter dem Vorsitz von Prof. Marius Ueffing (Tübingen) widmete sich zentralen therapeutischen Ansätzen zur Behandlung von Netzhautdegenerationen.

Gentherapie bei RPE65-bedingter LCA

Prof. William Hauswirth (Gainesville, Florida) berichtete über eine international viel beachtete klinische Studie zur Gentherapie der Leber’schen kongenitalen Amaurose (LCA), die durch Mutationen im RPE65-Gen verursacht wird. Obwohl der primäre Studienfokus auf der Sicherheit lag, konnten bereits ermutigende funktionelle Verbesserungen beobachtet werden.

In der Studie wurde ein Vektor-Plasmid subretinal bei drei Patientinnen und Patienten appliziert. Bei allen zeigte sich eine signifikante Verbesserung der Lichtsensitivität. Eine Patientin entwickelte sogar eine sogenannte Pseudofovea – einen neu entstandenen Netzhautbereich im Applikationsareal, mit dem sie nun Licht fixiert, das vor der Behandlung nicht wahrnehmbar war.

Subretinale und epiretinale Netzhautprothesen

Subretinale Prothesen

Prof. Eberhart Zrenner (Tübingen) stellte Fortschritte der von seiner Forschergruppe entwickelten subretinalen elektronischen Netzhautprothese vor. Drei mit dem Retinachip implantierte Patienten konnten erstmals relativ kleine Buchstaben (8 cm Höhe in 62 cm Abstand) anhand elektrischer Stimulation retinaler Zellen oder mittels Bildschirmpräsentationen erkennen. Die Ergebnisse zeigen, dass subretinale Multi-Elektroden potenziell geeignet sind, visuelle Wahrnehmung bei erblindeten Menschen wiederherzustellen.

Epiretinale Prothesen

Prof. Peter Walter (Aachen) berichtete über die Sicherheit und Verträglichkeit epiretinaler Prothesen, die ebenfalls bereits klinisch eingesetzt werden. Nächster Entwicklungsschritt ist eine Erhöhung der Anzahl der Stimulationselektroden, um die Bildauflösung zu verbessern.

Therapeutische Ansätze bei geographischer Atrophie

Prof. Frank Holz (Bonn) präsentierte neue therapeutische Überlegungen zur geographischen Atrophie, einer Spätform der AMD. Im Zentrum stehen:

• Modulatoren des Sehzyklus, die toxische Abbauprodukte reduzieren sollen
• Weitere Ansätze, die sich bereits in klinischer Prüfung befinden

Mit neuen Bildanalyseverfahren wie dem „Region Finder“ lassen sich morphologische Veränderungen präzise quantifizieren. Ein Durchbruch in der Therapie der geographischen Atrophie hätte potenziell große Bedeutung – auch für andere Netzhautdegenerationen mit neuronaler Degeneration als gemeinsamer Endstrecke.

Swingin’ Poster Session – Wissenschaft trifft Musik

Ein besonderes Highlight des Internationalen PRO RETINA-Forschungskolloquiums ist die Swingin’ Poster Session, ein Format, das wissenschaftliche Posterpräsentationen mit einem musikalischen Erlebnis kombiniert. Hierbei greift ein Mitglied des Organisationsteams selbst professionell zur Trompete und sorgt für ein außergewöhnliches Ambiente.

Ausgezeichnete Poster

1. Johanna Mühlhans (Erlangen-Nürnberg)
Arbeit zu Pericentrin, einem Protein mit zentraler Bedeutung für die Mikrotubuli-Organisation während Meiose und Mitose. Die Forschung zeigt mögliche Schlüsselrollen bei ziliären Transportprozessen in Photorezeptoren.

2. Nasrin Sorusch (Universität Mainz)
Auszeichnung für Arbeiten zu Interaktionen von USH-Proteinen, die beim Usher-Syndrom eine Rolle spielen. Identifiziert wurden neue Netzwerkkomponenten, die Verbindungen zu anderen Ziliopathien aufzeigen.

3. Dr. Christian Brinkmann (Bonn)
Preis für Untersuchungen zu Screening Failures in der internationalen GA-Studie bei AMD – wichtig für die korrekte Definition von Studienpopulationen und die Vergleichbarkeit interventioneller Studien.

Fazit

Den Organisatoren Prof. Klaus Rüther, Prof. Olaf Strauß und Prof. Bernhard Weber ist es erneut gelungen, einen intensiven Austausch zwischen Grundlagen- und klinischer Forschung zu ermöglichen – mit einer in Europa einzigartigen Tagung, die besonders für den wissenschaftlichen Nachwuchs ein hochattraktives Forum darstellt.

Dieser Bericht ist Teil des Potsdam-Berichts 2010, verfasst von Dr. Monika Fleckenstein, Dr. Florian Alten, Prof. Frank Holz (alle Univ.-Augenklinik Bonn) und Dr. Peter Charbel Issa (Oxford), veröffentlicht in der Fachzeitschrift Der Augenspiegel.

Ein weiterer persönlicher Bericht stammt von Frau Denise Emmerich, die ihre Eindrücke und Erkenntnisse anschaulich zusammenfasst. Der Bericht kann über die PRO RETINA-Website heruntergeladen werden.