Zwischenbericht zu Studien mit StarGen und RetinoStat

Am 22.3.2011 hat der Newsletter unter der Überschrift "Gentherapie-Studie bei Morbus Stargardt" berichtet über die FDA-Genehmigung einer klinischen Prüfung der PhaseI/II mit StarGen, einem neuen genbasierten Therapiekonzept bei Morbus Stargardt.

Nun hat Oxford BioMedica einen Zwischenbericht veröffentlicht zur RetinoStat-Studie (Phase I) bei "feuchter" altersbedingter Makuladegeneration (AMD) und der StarGen-Studie (Phase I/IIa) bei Morbus Stargardt. Erhoben wurden die Daten von einem unabhängigen Gremium mit Spezialisten aus den betroffenen Fachgebieten (Data Safety Monitoring Board DSMB).

RetinoStat bei feuchter AMD

Mittels Lentiviren, die als Überträger (Vektoren) dienen, werden zwei anti-angiogenetische Gene (für Endostatin und Angiostatin) direkt in die Netzhaut gebracht. Die Statine verhindern die unerwünschte Neubildung von Blutgefäßen bei der feuchten AMD. Laut DSMB sind bisher 8 Patienten (davon 4 Patienten im fortgeschrittenen Stadium) mit der niedrigeren Dosierung behandelt worden. Es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen aufgrund von StarGen oder der Applikationsmethode auf. Es liegen die Sicherheitsdaten über 12 Monate Beobachtungszeit vor und das DSMB befürwortet die Fortführung der Studie mit 4 weiteren Patienten mit einer höheren Dosis. Diese Phase I-Studie (Sicherheitsstudie) soll insgesamt an 18 Patienten mit feuchter AMD getestet werden mit 3 verschiedenen Dosiskonzentrationen; sie wird geleitet von Professor Campochiaro vom Wilmer Eye Institute in Baltimore. Die nächsten Studienergebnisse werden Ende 2012 erwartet.

StarGen bei Morbus Stargardt

M. Stargardt wird verursacht durch eine Mutation im ABCA4-Gen und führt zur Degeneration der Photorezeptoren in der Netzhaut. Mittels der Lentiviren wird die korrekte Version des ABCA4-Genes in die Netzhaut gebracht. Auch in dieser Studie wurden bisher 8 Patienten mit einer niedrigen Dosis behandelt, es traten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen auf. Aufgrund des jetzt vorliegenden Sicherheitsprofiles über 12 Monate befürwortet das DSMB eine Fortführung der Sicherheitsstudie mit einer dritten Patientengruppe (4 Personen) mit der nächsten Dosis. Insgesamt sind für diese Sicherheitsstudie 28 Patienten vorgesehen, um 3 verschiedene Dosierungen zu testen. Leiter der Studie ist Professor Wilson von der Oregon Health and Science University in Portland. Weitere Ergebnisse werden auch hier zum Jahresende erwartet.

Quelle: Oxford Biomedica