Liebe Abonnenten, 

nach dem Versand unseres Newsletters „EMA erteilt Orphan-Drug-Status für genunabhängige Therapie von Nanoscope (MCO-010)“ am 17.09.2025 haben wir zahlreiche Anfragen und Telefonate zu diesem Thema erhalten. Wir möchten Ihnen die Abläufe klinischer Studien und der Marktzulassung in einem speziellen Newsletter näher erläutern, um das Verständnis zu verbessern. Es kann vorkommen, dass unsere veröffentlichten Newsletter bei Betroffenen und Patienten sowie deren Angehörigen Hoffnungen auf eine Linderung oder Heilung ihrer Krankheit wecken. Es muss allerdings darauf hingewiesen werden, dass Studien vorgegebene Abläufe einhalten müssen und dass die Erforschung von Krankheiten bis hin zu Bereitstellungen von Therapien viel Zeit in Anspruch nehmen kann. 

Klinische Studien 

Von der Planung eines Medikaments über die Entwicklung bis zur Marktreife vergehen im Durchschnitt 13 Jahre. Bevor ein neues Medikament überhaupt entwickelt wird, müssen zunächst folgende Fragen geklärt sein:  
 
- Für welche Krankheiten besteht ein Bedarf für ein neues Arzneimittel? 
 
- Gibt es neue Erkenntnisse aus der Genforschung, wie man die Wirksamkeit erhöhen kann? 
 
- Kann man unerwünschte Nebenwirkungen reduzieren? 
 
- Werden die Krankenkassen das Medikament bezahlen? 
 
Die zuständige Behörde sowie Ethikkommission entscheiden bei vorhandenen Daten (zum Beispiel zu präklinischen Studien) über eine Genehmigung zu einer klinischen Studie. Die Studienteilnehmer setzen sich aus gesunden Probanden und von der zu untersuchenden Krankheit betroffenen Patienten zusammen. Die klinische Studie ist Voraussetzung für die behördliche Arzneimittelzulassung. Eine klinische Studie wird in der Regel durch einen Sponsor (Pharma-/Medizinproduktehersteller oder Klinik) finanziert und an einem oder mehreren Studienzentren durchgeführt. 
 
Die Erprobung am Menschen erfolgt in vier Phasen: 
 
- Phase I: Wenige gesunde Freiwillige testen das Medikament in einer klinischen Studie. Da die Probanden ja gesund sind, wird hier noch nicht die heilende Wirkung, sondern lediglich die Verträglichkeit getestet. 
 
- Phase II: In dieser Phase wird die Wirksamkeit geprüft und die geeignete Dosierung ermittelt. 
 
- Phase III: die Wirksamkeit/Effektivität des Medikaments wird erneut an Patienten getestet. In dieser Phase wird besonders auf seltene Nebenwirkungen geachtet. 
Erst wenn ein Medikament alle drei Phasen durchlaufen hat, kann der Hersteller die Zulassung beantragen. Nach der behördlichen Genehmigung kann das Medikament dann vom Arzt verordnet werden. Die Zulassung kann aber auch abgelehnt werden. 
 
- Phase IV: Bereits zugelassene Arzneimittel werden weiterhin auf Verträglichkeit in Kombination mit anderen Medikamenten und an Patienten mit Begleiterkrankungen getestet. Dies sind meist Langzeitstudien zur Validierung der Sicherheit.  
 
Die gesamte klinische Studie wird ständig überwacht und durch hoch qualifizierte Pharmamitarbeiter sowie Ärzte und Klinikpersonal begleitet. Zugleich kommen moderne Analyse- und Synthesetechnik, gentechnische Labors, Hochleistungs-Computer und Analyseroboter zum Einsatz. Betrachtet man diesen Aufwand, verwundert es nicht, dass die Zulassung eines neuen Arzneimittels mit großem zeitlichen Aufwand und hohen Kosten verbunden ist. 
 
Die oben beschriebenen klinischen Studien werden oft in Blindstudien durchgeführt. Dies ist eine Form der Studie, bei der der Studienteilnehmer nicht weiß, ob er in der Experiment- oder in der Kontrollgruppe eingeordnet wurde. Die Experimentgruppe erhält das zu testende Medikament. Die Kontrollgruppe erhält ein Placebo, ein Scheinpräparat ohne Wirkstoff. Die Zuordnung erfolgt per Zufallsprinzip (wie wenn man eine Münze wirft). Somit soll der psychologische Einfluss von Erwartungen und Verhaltensweisen des Patienten an den neuen Wirkstoff reduziert werden. Nur das Studienzentrum kann über die Zuordnung einer Patientennummer nachvollziehen, welcher Patient das Medikament oder das Placebo erhält.  

Auch für eine Zulassung von Medizinprodukten wie Implantaten müssen klinische Studien durchgeführt werden. Die klinische Prüfung von Medizinprodukten orientiert sich an den gleichen Anforderungen wie für die Zulassung von Medikamenten. Jedoch ist es bei einer klinischen Prüfung von Medizinprodukten oft nicht möglich ein Placebo zu verwenden. Oftmals werden in diesem Fall Vergleichsuntersuchungen gegen am Markt etablierte Medizinprodukte angestrebt. 

Studienregister 

Multinationale klinische Studien werden unter https://clinicaltrials.gov/ registriert und können dort nachgesehen werden.  
Für Studien, die in mindestens einem EU-Land durchgeführt wurden, gilt: spätestens ein Jahr nach Beendigung der gesamten klinischen Prüfung müssen zusammenfassende Ergebnisse in der europäischen Datenbank (www.clinicaltrialsregister.eu) bereitgestellt werden.  
 
Das Patientenregister 

Einen wichtigen Beitrag zur Teilnahme an klinischen Studien leistet das Patientenregister der PRO RETINA. Erkrankte können sich selbst registrieren und wenn eine Studie veröffentlicht wird, für welche die registrierten Patienten in Frage kommen, erhalten sie von der PRO RETINA eine E-Mail und können selbst entscheiden ob sie sich für die Studie anmelden wollen oder nicht. 
 
Das vereinfacht das Leben sowohl für diejenigen die die Studie ausführen (und somit einfacher Patienten finen können die für ihre Studie geeignet sind) als auch für die potentiellen Studienteilnehmer, die nun benachrichtigt werden wenn es etwas gibt, das auf sie zutrifft. 

Genauere Informationen zum Patientenregister, inklusive einer Anleitung wie Sie sich anmelden können und ein Interview mit einem Betroffenen, der davon erzählt wie wichtig die Teilnahme an einer Studie für ihn war, finden Sie auf der PRO RETINA Webseite unter folgendem Link: Patientenregister für sehbehinderte Menschen – PRO RETINA

Marktzulassung 

In der Europäischen Union (EU) gibt es verschiedene Zulassungsverfahren. Ein Arzneimittel kann für einzelne Länder, für eine Gruppe von Ländern oder den gesamten Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) zugelassen werden. 

Für einige Arzneimittel genügt anstatt eines Zulassungsverfahrens eine Registrierung. Für die Zulassung führen die pharmazeutischen Unternehmen klinische Studien durch, um die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Arzneimittels nachzuweisen. Mit dem Antrag auf Zulassung legen die pharmazeutischen Unternehmen umfangreiche Unterlagen zur Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit, inklusive Daten aus klinischen Studien, vor. Diese werden dann von der Zulassungsbehörde bewertet. Für die Bewertung der Unterlagen hat die Behörde maximal 210 Tage Zeit. 

Nach der Zulassung 

Zugelassene Arzneimittel und Medizinprodukte werden weiterhin überwacht. Bei Sicherheitsbedenken kann die Zulassung zurückgenommen oder pausiert werden. 

Eine neu erteilte Zulassung ist in der Regel fünf Jahre gültig, im Fall einer bedingten Zulassung ein Jahr. Nach Ablauf dieser Zeit prüfen Expertinnen und Experten erneut, ob der medizinische Nutzen des Arzneimittels weiterhin größer ist als seine Risiken. Gibt es nach den ersten fünf Jahren angesichts der dabei gesammelten Erfahrungen keine Sicherheitsbedenken, wird die Zulassung in der Regel auf unbegrenzte Zeit verlängert. 

Kostenübernahme durch die Krankenkassen 

Sobald ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel in Deutschland eine Zulassung erhalten hat, erstatten die Krankenkassen in der Regel die Kosten dafür. Im ersten Jahr nach der Zulassung kann der Hersteller den Preis selbst festlegen. Danach entscheidet der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) über einen angemessenen Preis im Rahmen der frühen Nutzenbewertung. 

Quelle: Klinische Studien,  Zulassung von Arzneimitteln | gesund.bund.de

Mit freundlichen Grüßen 
Ihre Newsletter-Redaktion
eingestellt von: Julia Hübner

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