Planung einer Gentherapiestudie bei Leberscher Congenitaler Amaurose

Das amerikanische Biotechnologie-Unternehmen Editas Medicine möchte innerhalb der nächsten zwei Jahre eine besonders wirkungsvolle Form der DNA-Reparatur an Menschen testen.

Einsatz neuer Technologie angekündigt

Laut einem Bericht von Technology Review kündigte Editas-Geschäftsführerin Katrine Bosley im Rahmen der EmTech-Konferenz in Cambridge anstehende Tests zur DNA-Reparatur an Menschen an. Demnach hoffe ihr Unternehmen, im Jahr 2017 eine klinische Studie durchführen zu können, um eine seltene Form der Erblindung, die Lebersche Congenitale Amaurose ( LCA) zu bekämpfen.

Dafür wollen sie CRISPR nutzen — eine vielversprechende Technologie, um Erbgut zu verändern. Es wäre das erste Mal, dass derartige Versuche an Menschen durchgeführt würden.

CRISPR steht als Akronym für „Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats“ und damit zunächst einmal für die Abschnitte sich wiederholender DNA. Es ist Teil des CRISPR/Cas-Systems, das zur Erzeugung von gentechnisch veränderten Organismen genutzt wird. Die Technologie ist gerade einmal drei Jahre alt, wurde aufgrund seines Potenzials und der vergleichsweise geringen Kosten allerdings von sehr vielen Forschungseinrichtungen verwendet. Mit CRISPR/Cas lässt sich das Erbgut von Lebewesen relativ einfach, punktgenau und hocheffizient verändern und bedient sich dabei eines Verfahrens, das Bakterien zur Abwehr von feindlichen Viren benutzen. Die CRISP/Cas-Technik revolutioniert momentan besonders die Forschungsarbeit im Labor und erweitert dort die bisherigen Möglichkeiten der Gentherapie.

Erfolgversprechende Tierversuche

Bisher wurden Versuche an Affen durchgeführt — mit vielversprechenden Resultaten. Das Biotechnologie-Start-up Editas ist eines von mehreren Unternehmen, welche die Technik nutzen wollen, um physische Defizite zu behandeln. Die Chancen, dass man mit CRISPR auch einige bis dato als nichtheilbar geltende Erbkrankheiten bekämpfen kann, stehen laut Bosley gut.

In ihrem Vortrag konkretesierte Katrine Bosley die anstehenden Bemühungen von Editas: Man wolle mithilfe von CRISPR der seltenen, angeborenen Augenkrankheit „Lebersche Kongenitale Amaurose“ den Kampf ansagen. Mehr als 10 Prozent aller angeborenen Fälle von Blindheit können darauf zurückgeführt werden.

Quellen:Technology Review, wired.de, Retina aktuell 4/2015 - 138, Seite 35 "CRISP/Cas: Eine Revolution in der Genmedizin?