Neuer Gentherapie-Ansatz für die LCA-Behandlung aus den USA

Bezugnehmend auf unseren Newsletter "DOG 2017: Vielversprechende Gentherapien bei Netzhauterkrankungen" vom 26.9.2017 möchten wir Ihnen weitere nähere Informationen zu diesem Thema geben, die auch wirtschaftliche Aspekte beinhalten.

Für einige tausend Menschen weltweit kann das Erreichen des 20. Lebensjahres ein einschneidendes Erlebnis sein. Wer seit seiner Geburt unter der Erbkrankheit Lebersche Kongenitale Amaurose (LCA) leidet und nicht bereits sein Augenlicht verloren hat, muss damit rechnen, noch vor dem 21. Lebensjahr zu erblinden. Jedoch kann bis zum heutigen Tag noch nicht klar gesagt werden, ob bzw. wann diese Erkrankung zur Erblindung führt. Charakteristisch ist lediglich, dass sie in der Regel bereits in einem sehr frühen Kindesalter auftritt. Ihr genauer Verlauf ist aber auch davon abhängig, welches der Gene betroffen ist. Experten sind weiterhin dabei, immer mehr Gene zu entschlüsseln. Bisher sind etwa 14 verschiedene Gene identifiziert. Von diesen wird im Speziellen das Gen RPE65 für Genforschungen verwendet.

Ende August erhielt das Biotechnologieunternehmen Spark Therapeutics aus Philadelphia die Zusage der US-Gesundheitsbehörde FDA für ein beschleunigtes Zulassungsverfahren seines Therapeutikums zur Behandlung von LCA. Es könnte damit zur ersten von der FDA in den USA zugelassenen Gentherapie werden. Bis zum 12. Januar 2018 hofft das Unternehmen die Zusage der US-Gesundheitsbehörde zu erhalten. Wenn dies so kommt, kann man mit der Produktion von „Luxturna“ beginnen. „Luxturna“ könnte nach Meinung der Forscher das LCA verursachende Gen RPE65 durch eine einwandfrei funktionierende Kopie ersetzen. Die Besonderheit dieses Präparates läge darin, dass es möglich wäre, mit nur einer Injektion Betroffenen zu helfen. Dies wäre ein Fortschritt gegenüber bisher bekannten Gentherapien.

Erweiterter Nutzen einer Gentherapie

Mit Gentherapien im Allgemeinen bewegt man sich in einem ganz neuen Feld der Medizin. Der große Vorteil dieses Feldes ist, dass die Erkenntnisse eines erforschten Gens sich auch auf die Behandlung anderer Erbkrankheiten übertragen lassen. Somit können Gentherapien als ein großer Durchbruch gesehen werden. Allerdings bestehen noch viele offene Fragen, gerade bei den Kosten einer solchen Therapie.

Die Frage der Kosten

Einer breiten Anwendung der beiden bisher in Europa zugelassenen Gentherapien stehen hohe Kosten entgegen. Im April erklärte Fierce Pharma, dass UniQure bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA keine Verlängerung der Marktzulassung für „Glybera“ beantragen werde, weil das mit einer Million US-Dollar teuerste Medikament der Welt nach seiner Zulassung zum kommerziellen Vertrieb bisher erst ein einziges Mal verkauft wurde. Der anderen in Europa zugelassenen Gentherapie erging es nicht besser. GlaxoSmithKline gab im Juli bekannt, dass man einen Käufer für „Strimvelis“ suche. Bei dem Präparat zur Behandlung einer seltenen vererbbaren Immunschwäche dauerte es nach dessen Zulassung ein ganzes Jahr, bis es erstmals einem Patienten verschrieben wurde.

Die Lösung des Kostenproblems könnte mit einem anderen Erstattungssystem erfolgen. Hier würde man sich die mögliche langfristige Wirkung von Gentherapien zunutze machen. Gerade bei besonders teuren Medikamenten könnten Zahlungen für jedes zusätzliche Jahr der Wirkung geleistet werden. Allerdings ist dieser Ansatz bisher nur ein Gedankenspiel, weil es schwierig sein dürfte, die langfristigen Kosten zu beziffern. Somit muss in Bezug auf die hohen Kosten weiterhin nach einer besseren Lösung gesucht werden.

Für Biotechnologieunternehmen ist der Preis jedoch kein Hinderungsgrund. Es gibt über 7.000 genetisch bedingte Krankheiten, und die gesamte Pharma- und Biotechnologiebranche arbeitet fieberhaft an Heilmitteln für jede davon. Das Potential ist also sehr hoch.

Quellen: finanzen.net vom 15.9.2017, Pharmazeutische Zeitung online