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Retinitis pigmentosa: Hoffnung auf neue Substanzentwicklung
Retinitis pigmentosa:
Neue Substanzentwicklung erhält den Sonderstatus eines Arzneimittels für seltene Krankheiten
Unter Federführung des Forschungsinstituts für Augenheilkunde am Universitätsklinikum Tübingen forscht ein Zusammenschluss aus Firmen und Wissenschaftlern mit Unterstützung der Europäischen Union in dem Verbundprojekt „DRUGSFORD“ (Drugs for Retinal Degeneration). Ziel ist es, neue Wege für die Behandlung von erblichen Seherkrankungen zu finden. Jetzt konnte für ein Präparat die sogenannte „Orphan Drug Designation“ (ODD) erwirkt werden. Die ODD bezieht sich auf eine spezielle Gesetzgebung für seltene Krankheiten in Europa, die eine klinische Prüfung erleichtert und für zehn Jahre einen exklusiven Marktzugang erlaubt. Dies ist ein wesentlicher Schritt in der Entwicklung einer Pharmakotherapie für erbliche Netzhauterkrankungen.
Absterben von Photorezeptoren
Bei bestimmten seltenen Netzhauterkrankungen, wie auch z.B. bei Retinitis pigmentosa (RP) kommt es im Auge zum Absterben von Photorezeptoren. Die Ursache dafür können unterschiedliche krankheitsauslösende Mutationen sein. „Dies kann dazu führen, dass eine Therapieform für einen Patienten mit einer speziellen Mutation zwar förderlich ist, dass dieselbe Therapieform bei den meisten anderen Patienten aber versagt oder sogar schädlich ist“, erklärt Dr. François Paquet-Durand, Koordinator des EU-Projektes vom Tübinger Forschungsinstitut für Augenheilkunde. Eine weitere Herausforderung ist, dass die Netzhaut durch die sogenannte „Blut-Hirn-Schranke“ gegen die meisten Medikamente abgeschirmt ist.
Chemischer Botenstoff überaktiv
Häufig kommt es bei RP zu einer Überaktivierung des cGMP-Signalweges (cGMP = zyklisches Guanosinmonophosphat, ist ein chemischer Botenstoff, der in vielen Signalkaskaden eine Rolle spielt, so auch in den Photorezeptoren). Diese Überaktivierung kann aber durch synthetische cGMP-Analoga (Analoga sind chemische Verbindungen die entweder strukturelle oder funktionelle Ähnlichkeit besitzen) ausgeglichen werden. Dazu muss das cGMP-Analogon durch Verwendung von im DRUGSFORD Projekt speziell entwickelten Liposomen ("Fettkörper") über die Blut-Hirn-Schranke hinweg zu den Photorezeptoren der Netzhaut gelangen.
Vielversprechende Ergebnisse in Modellen
DRUGSFORD konnte nach intensiven Prüfungen mit LP-DF003 ein cGMP-Analogon sowie eine geeignete Substanzformulierung finden, die in mehreren RP-Krankheitsmodellen zu einer erheblichen Verbesserung der Netzhautfunktion und Struktur geführt haben. Aufgrund dieser vielversprechenden Ergebnisse hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) für LP-DF003 eine Orphan Drug Designation erteilt.
Damit hat DRUGSFORD einen wesentlichen Schritt in Richtung einer klinischen Entwicklung von neuen Behandlungsformen für RP gemacht
Verbundprojekt DRUGSFORD
Das DRUGSFORD Konsortium wurde 2012 gegründet und besteht aus zwei Biotech-Firmen und drei universitären Forschungsgruppen aus Italien, Schweden und Deutschland (Tübingen). Sie werden die neu entwickelten Substanzen in Kombination mit einem speziellen "Drug Delivery System", das den Substanztransport durch die Blut-Hirn-Schranke wesentlich verbessert auf schützende Effekte an kranken Photorezeptoren und Netzhaut testen.