Klinische Studie Phase I/II bei Retinitis pigmentosa durch PDE6b-Genmutation

Im französischen Nantes startete jetzt eine Gentherapie-Studie der Phase I/II (Sicherheit und Wirksamkeit) mit bisher 3 Retinitis pigmentosa-Patienten mit einer definierten Mutation im PDE6b-Gen. Die von der Biotech-Firma Horama (ein Spin-off von INSERIM, einer Forschungs- und Entwicklungseinrichtung des französischen Gesundheitsministeriums) durchgeführte Studie soll 3 Jahre dauern und insgesammt 12 Patienten aufnehmen.

Unter den verschiedenen Genmutationen, die eine Retinitis pigmentosa verursachen können, gehört die PDE6b-Genmutation zu den häufigeren Formen. “Der Beginn unserer Phase I/II-Studie mit HORA-PDE6B zur Behandlung einer Retinitis pigmentosa ist ein großer Meilenstein für Horama. Wir freuen uns auf die Möglichkeit, Patienten eine potentielle Behandlung anzubieten und zielen auf einen medizinischen Bedarf, für den es bisher keine Lösung gab “, so Christine Placet, CEO von Horama.

Bei der Genersatztherapie mittels HORA-PDE6B dienen als Vektoren veränderte AAV-Viren (Adeno-associated virus), die funktionstüchtige "gesunde" Kopien des Genes transportieren und die unter die Netzhaut injiziert werden, um dort die Funktion der defekten Gene zu kompensieren.

Als Studienende wird laut Eintrag im amerikanischen Studienregister der Juni 2022 angegeben.

Quellen: HORAMA Presseerklärung vom 11.7.2018; Clinical.trials.gov; Foundation Fighting Blindness; LABIOTECH.eu vom 11.10.2017;