Retinitis Pigmentosa: Neue Gentherapiestudie in UK angekündigt

Der Redaktion von PRO RETINA News liegen aktuell einige englischsprachige Meldungen zu einer neuartigen Gentherapie und einer angekündigten Studie in Großbritannien vor. Nachfolgend haben wir versucht, den Inhalt für Sie kurz zusammenzufassen:

Nachdem die britische Zulassungsbehörde zugestimmt hat, wird GenSight Biologics (Paris) eine klinische Studie in Großbritannien starten, um eine Kombination aus Gentherapie und einem tragbaren Gerät zur Wiederherstellung der Sehkraft bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) zu testen.

Studiendetails

Die Phase-I / II-Studie mit dem Titel "PIONEER" wird die Sicherheit und Verträglichkeit der GenSight-Therapie mit der Bezeichnung GS030 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa im Endstadium untersuchen, deren Sehschärfe nicht besser ist als "Finger zählen".

Die Studie umfasst vier Gruppen mit je drei Versuchsteilnehmern. Insgesamt sollen also 16 Patienten die GS030-Therapie erhalten, wobei unterschiedliche Dosierungen verwendet werden und stets nur ein Auge behandelt wird.

Das Unternehmen erwartet die Behandlung des ersten Patienten im Verlauf des ersten Quartals 2018. Erste Ergebnisse sollen nach Ablauf eines Jahres ermittelt werden.

Über die Therapie GS030

GS030 ist eine Kombination aus einem tragbaren elektrischen Gerät und einer Gentherapie. Diese basiert auf einem optogenetischen Ansatz. Die Optogenetik ist eine sehr vielversprechende Methode, die in vielen Labors weltweit weiterentwickelt wird. Im Rahmen der optogenetischen Gentherapie wird mittels einmaliger Injektion in den Glaskörper des Auges ein Gen für ein lichtempfindliches Protein in bestimmte Netzhautzellen eingebracht, wodurch diese für Lichtreize empfänglich gemacht werden. Da dieses in den genveränderten Zellen nun hergestellte Protein jedoch weniger empfindlich auf Licht reagiert, als menschliche Photorezeptoren, ist zusätzlich das tragbare Gerät notwendig um die Lichtreize zu verstärken. Dabei handelt es sich um eine Brille, die Bilder erfasst und an einen kleinen Taschencomputer von der Größe eine Handys angeschlossen ist, der die Bilder verarbeitet und in Lichtmuster umwandelt. Die genveränderten Zellen werden durch diese Lichtsignale stimuliert und leiten die Reize an das Gehirn weiter.

Vorteile des neuen Therapieansatzes

Obwohl für Retinitis pigmentosa andere Gentherapien entwickelt werden, die keine tragbaren Vorrichtungen benötigen, sind diese auf ganz bestimmte Mutationen beschränkt, die die Krankheit verursachen. GenSight schätzt, dass es über 100 genetische Defekte gibt , die Retinitis pigmentosa verursachen können, was es zu einem sehr harten, langen und teuren Prozess machen würde, individuelle Gentherapien für alle von ihnen zu entwickeln. Ihre Lösung hat dagegen das Potenzial, alle Arten von Krankheiten zu bekämpfen, für die es bisher keine Behandlung gibt.

CEO und Mitbegründer Bernard Gilly erklärte, dass die Therapie auch auf andere Netzhauterkrankungen wie die trockene altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD) ausgedehnt werden könnte.

Studienteilnahme

Wie die Redaktion in Erfahrung bringen konnte, werden für die Studie Teilnehmer in Großbritannien rekrutiert, da einerseits Sprachkenntnisse und andererseits Präsenz von Teilnehmern vor Ort erforderlich sein dürfte.

Quellen:

• RP Fighting Blindness
• Labiotech.eu
• BuisnessWire vom 10.1.2018