US-Arzneimittelbehörde genehmigt Studie mit Stammzellen bei trockener AMD

Die amerikanische Arzneibehörde FDA (Food and Drug Administration) hat eine Studie zur Stammzelltherapie der trockenen altersabhängigen Makuladegeneration (AMD) genehmigt.

Die AMD ist die häufigste Erblindungsursache von älteren Erwachsenen in Industrieländern. Sie beginnt mit Ablagerungen, die auf der Netzhaut als sogenannte Drusen zu sehen sind. Später kann es zu einer Atrophie (Gewebeschwundkrankheitsbedingter Abbau von Gewebe) der Makula mit dem Absterben des retinalen Pigmentepithels (RPE) kommen.

Das Risiko der Erblindung Risiko ist bei der trocknenen AMD zwar geringer als bei der feuchten AMD, anders als bei dieser gibt es aber für die trockene AMD bisher keine Behandlungsmöglichkeit. Dies könnte sich ändern, wenn die Zelltherapie von Advanced Cell Technology (ACT) erfolgreich verlaufen sollte.

ACT war es in den letzten Jahren gelungen embryonale Stammzellen in RPE zu differenzieren. In zwei Tiermodellen der AMD und des Morbus Stargardt, einer seltenen genetischen Degeneration der Retina, überlebten die RPE-Zellen in der Retina, und die Photorezeptoren sollen die Sehleistungen der Tiere verbessert haben.

Sicherheitsstudie mit 12 Patienten

Im Oktober 2010 erhielt ACT bereits eine Genehmigung für eine erste klinische Studie zum Morbus Stargardt (wir berichteten in einem Newsletter vom 24.11.2009), an der 12 Patienten teilnehmen sollten. Jetzt kann eine Studie zur trockenen AMD beginnen, an der ebenfalls 12 Patienten teilnehmen werden. Diese Phase I/II-Studie dient allerdings nur der Überprüfung von Sicherheit und Toleranz der RPE-Zellen nach der subretinalen Transplantation in die Augen von Patienten mit trockener AMD. In nachfolgenden klinischen Studien muss dann gezeigt werden, ob die transplantierten RPE-Zellen die im Tiermodell beobachteten Erfolge auch beim Menschen erzielt werden können: eine Entschleunigung des Degenerationsprozesses, eventuell eine Stagnation oder sogar eine teilweise Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit trockener AMD.

Die AMD ist ungleich häufiger als der Morbus Stargardt. Der Hersteller schätzt, dass die Behandlung für 15 Millionen Amerikaner und 10 Millionen Europäer infrage käme. Nach Aussagen von ACT sollen auch in Europa bei den zuständigen Behörden Genehmigungen zur Durchführung von klinischen Studien beantragt werden.

Quellen: Newsletter Deutsches Ärzteblatt vom 4.1.2011; Advanced Cell Technology