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die Europäische Arzneimittelagentur hat die Zulassung von Syfovre zur Behandlung der geografischen Atrophie abgelehnt.

Das Pharmaunternehmen Apellis Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine negative Stellungnahme zum Antrag auf Marktzulassung von Syfovre (Wirkstoff Pegcetacoplan) abgegeben hat. Pegcetacoplan und ein weiterer Wirkstoff (Avacincaptad Pegol, Firma Astellas) wurden im Frühjahr 2023 in den USA als erste Medikamente gegen die geographische Atrophie (GA) zugelassen. Bei der geographischen Atrophie handelt es sich um die trockene Spätform der Altersabhängigen Makula-Degeneration, die einen weitreichenden Sehverlust bewirkt.

Die Wirkstoffe greifen in das Komplementsystem ein, welches Teil unseres angeborenen Immunsystems ist. Gerät das Komplementsystem aus dem Gleichgewicht, kann es an verschiedenen Krankheiten beteiligt und für Gewebeschäden verantwortlich sein. Das ist auch bei der geographischen Atrophie der Fall. Bei dieser Spätform der AMD betreffen die Gewebeschäden die Photorezeptoren in der Netzhaut. Kommt es zu einem flächigen Schwund der Netzhaut, spricht man von geographischen Atrophie-Läsionen. Beide Wirkstoffe verhindern, dass das angeborene Immunsystem Zellen zerstört, da es sich um Komplement-Inhibitoren handelt. In klinischen Studien konnte Pegcetacoplan zeigen, dass nach 24 Monaten das Wachstum der geographischen Atrophie-Läsionen reduziert wurde. Dabei wurde der Wirkstoff ein Mal pro Monat bzw. alle zwei Monate in den Glaskörper des Auges injiziert.

Der Ausschuss der Humanarzneimittel begründete das negative Votum folgendermaßen: Die vorgelegten Studiendaten zeigten zwar, dass Pegcetacoplan das morphologische Wachstum der geografischen Atrophie-Läsionen verlangsamt. Dies führte während des Beobachtungszeitraums der Studie allerdings nicht zu einem nachweisbaren klinisch bedeutsamen Nutzen für die Patienten. Ein positiver Effekt auf die Sehfunktion oder die Lebensqualität der AMD-Patienten konnte laut CHMP in den Studien nicht nachgewiesen werden. Dagegen bergen, so der CHMP, regelmäßige Injektionen in das Auge ein nicht zu vernachlässigendes Risiko für unerwünschte Ereignisse, einschließlich der Entwicklung einer feuchten AMD oder Entzündungen im Auge, die das Sehvermögen weiter verschlechtern könnten. Daher kam die Agentur zu dem Schluss, dass der Nutzen von Syfovre die Risiken nicht überwiege und empfahl, die Zulassung zu verweigern. Der Hersteller hat Widerspruch gegen das negative Gutachten eingelegt. Hierbei hat der CHMP der EMA auch weitere Daten zu berücksichtigen, die vom Hersteller inzwischen zusätzlich eingereicht wurden. Eine Entscheidung wird im Herbst 2024 erwartet.

Quelle: Appelis.com, ema.europa.eu

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eingestellt von: Julia Hübner

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