Klinische Studien: Wissenswerte Fakten

Oft ist in unseren Veröffentlichungen von klinischen Studien die Rede, und auch die Zahl der geplanten Studien für und mit Menschen mit einer Netzhautdegeneration wächst an. In der letzten "Retina aktuell (RA)" Nr. 147 haben unter anderem die RA-Redakteurin Imke Tyarks und Dr. Sandra Jansen, Projektmanagerin und zuständig für medizinische Themen und das PRO RETINA-Patientenregister, sich dieses Themas angenommen. Wir möchten Ihnen diese grundsätzlichen und wichtigen Informationen über klinische Studien, auch Möglichkeiten der Teilnahme etc. nicht vorenthalten.

Was ist eine klinische Studie?

Viele Patienten warten händeringend auf ein Medikament, Therapien oder Medizinprodukte wie z.B. Implantate, die Schmerzen lindern, Krankheiten heilen, ihr Leben verlängern oder einfach ihren Alltag erleichtern. Doch selbst wenn endlich ein neues Medikament, Therapie oder Medizinprodukt entwickelt wurde, dauert es oft Jahre bis es die Zulassung für den Markt erhält. Warum ist das so?

Von der Planung eines Medikaments über die Entwicklung bis zur Marktreife vergehen im Durchschnitt 13 Jahre. Bevor ein neues Medikament überhaupt entwickelt wird, müssen zunächst folgende Fragen geklärt sein:

• Für welche Krankheiten besteht ein Bedarf für ein neues Arzneimittel?
• Gibt es neue Erkenntnisse aus der Genforschung, wie man die Wirksamkeit erhöhen kann?
• Kann man unerwünschte Nebenwirkungen reduzieren?
• Werden die Krankenkassen das Medikament bezahlen?

An diesen Fragestellungen sind bereits viele Wissenschaftler wie Mediziner, Pharmazeuten, Chemiker und Biologen tätig. Die Grundlage für ein neues Arzneimittel ist ein geeigneter Wirkstoff. Die Wissenschaftler konzentrieren sich bei der Entwicklung eines Medikaments auf chemisch-synthetische Substanzen oder gentechnische Wirkstoffe. Dieser Wirkstoff benötigt einen Angriffspunkt. Er muss also in der Lage sein, an einer Stelle im Körper in den Krankheitsverlauf einzugreifen. Diesen Angriffspunkt nennt man Target (englisch Ziel). In einem Medikament fungieren Enzyme oder Rezeptoren als Targets.

Erst wenn ausreichend Daten zu diesem Wirkstoff für eine sichere Durchführung vorhanden sind, wird eine zuständige Ethikkommission eine klinische Studie genehmigen. Die Studienteilnehmer setzten sich aus gesunden Probanden und betroffenen Patienten zusammen. Die klinische Studie ist Voraussetzung für die behördliche Arzneimittelzulassung. Eine klinische Studie wird in der Regel von einem Studienzentrum durchgeführt.

Vier Phasen einer klinischen Studie

Die Erprobung am Menschen erfolgt in vier Phasen:

• Phase I: rund 50 gesunde Freiwillige testen das Medikament in einer klinischen Studie. Da die Probanden ja gesund sind, wird hier noch nicht die heilende Wirkung, sondern lediglich die Verträglichkeit getestet.
• Phase II: 100 – 500 Patienten in verschiedenen Ländern nehmen an klinischen Studien teil. Jetzt wird die Wirksamkeit geprüft und die geeignete Dosierung ermittelt.
• Phase III: Tausende von Patienten auf der ganzen Welt testen in medizinischen Einrichtungen erneut die Wirksamkeit. In dieser Phase wird besonders auf seltene Nebenwirkungen geachtet.

Erst wenn ein Medikament alle drei Phasen bestanden hat, darf der Hersteller die Zulassung beantragen. Nach der behördlichen Genehmigung kann das Medikament dann vom Arzt verordnet werden.

• Phase IV: Bereits zugelassene Arzneimittel werden weiterhin auf Verträglichkeit in Kombination mit anderen Medikamenten und an Patienten mit Begleiterkrankungen getestet. An dieser Phase nehmen häufig über 10.000 Patienten teil.

Die gesamte klinische Studie wird durch hoch qualifizierte Pharmaforscher begleitet. Zugleich kommen moderne Analyse- und Synthesetechnik, gentechnische Labors, Hochleistungs-Computer und Analyseroboter zum Einsatz. Betrachtet man diesen Aufwand, verwundert es nicht, dass die Zulassung eines neuen Arzneimittels mit großem zeitlichen Aufwand und hohen Kosten verbunden ist.

Blind- und Doppelblindstudien

Die oben beschriebenen klinischen Studien werden oft in Blindstudien durchgeführt. Dies ist eine Form der Studie, bei der der Studienteilnehmer nicht weiß, ob er in der Experiment- oder in der Kontrollgruppe eingeordnet wurde. Die Experimentgruppe erhält das zu testende Medikament. Die Kontrollgruppe erhält ein Placebo, ein Scheinpräparat ohne Wirkstoff. Somit soll der psychologische Einfluss von Erwartungen und Verhaltensweisen des Patienten an den neuen Wirkstoff reduziert werden. Der Studienarzt ist über die Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmer informiert.

Bei einer Doppelblindstudie kennt selbst der Versuchsleiter nicht die Gruppenzugehörigkeit der Studienteilnehmer. Auch hier soll eine unbewusste Verzerrung der Studienergebnisse verhindert werden. In der Regel handelt es sich bei der Zulassung von Medikamenten um Doppelblindstudien.

Auch für eine Zulassung von Medizinprodukten wie Implantate müssen klinische Studien durchgeführt werden. Die klinische Prüfung von Medizinprodukten orientiert sich an den gleichen Anforderungen wie für die Zulassung von Medikamenten. Jedoch ist es bei einer klinischen Prüfung von Medizinprodukten oft nicht möglich ein Placebo zu verwenden. Oftmals werden in diesem Fall Vergleichsuntersuchungen gegen am Markt etablierte Medizinprodukte angestrebt.

Das Patientenregister der PRO RETINA für Netzhauterkrankte

Die PRO RETINA hat das Ziel Forschung und Medizin mit dem Patienten zu vernetzen. Deshalb hat die PRO RETINA ein Patientenregister ins Leben gerufen. Mit der Registrierung im PRO RETINA Patientenregister können die Chancen erhöht werden, an klinischen Studien zur Therapiefindung bei Netzhauterkrankung teilzunehmen.

Beim Patientenregister handelt es sich um eine Datenbank, in der Mitglieder Daten ihrer Netzhauterkrankung selber erfassen können. Mittlerweile sind in der Datenbank des Patientenregisters 700 Gendefekte aufgelistet. Aber auch wenn der genaue Gendefekt nicht bekannt ist kann ein Eintrag ins Register erfolgen. Die sensiblen Patientendaten werden pseudonymisiert und sind nicht auf die einzelnen Personen zurückzuführen. Bislang gab es in Deutschland kein Patientenregister für Netzhauterkrankungen, welches neutral, unabhängig und gleichzeitig nachhaltig ist. Die Daten des Registers verbleiben ausschließlich in Deutschland.

Pro RETINA tritt bei dem Patientenregister als Bindeglied auf. Es soll Patienten den Zugang zu klinischen Studien erleichtern und Forschern bei der Rekrutierung von geeigneten Patienten helfen. Dabei wenden sich die Studienausrichter bei der Rekrutierung zentral an die PRO RETINA. Der Rekrutierungsaufwand der Klinik wird gesenkt. Die PRO RETINA informiert die betreffenden Patienten. Diese wenden sich direkt an den Studienausrichter. Somit obliegt die Teilnahme an der Studie ganz allein dem Patienten.

Studienteilnahme im Ausland?

Dr. Sandra Jansen, Projektmanagerin der PRO RETINA, betreut das Patientenregister. Sie steht in engem Kontakt zu Studienausrichtern. Sie informiert die Teilnehmer des Patientenregisters über mögliche Studien in Deutschland. Aber auch eine Studienteilnahme im Ausland ist mitunter möglich. Man sollte allerdings die englische Sprache zumindest teilweise verstehen können. Mitunter muss man mit einem längeren Aufenthalt im Ausland rechnen, zum Teil müssen Teilnehmer dem jeweiligen Gesundheitssystem angehören. Vor einem Studienaufruf klärt Frau Dr. Jansen die Konditionen ab und wird Sie darüber informieren.

Für PRO RETINA Mitglieder ist der Eintrag ins Register kostenlos. Für Fragen rund um das Patientenregister steht Ihnen Frau Dr. Sandra Jansen in der Geschäftsstelle unter 0228 227 217 14 zur Verfügung. Weitere Informationen finden Sie unter Patientenregister der PRO RETINA Deutschland e.V. oder über eMail an patientenregister@pro-retina.de (eMails gehen direkt an Frau Dr. Jansen).

Quelle: PRO RETINA Deutschland e. V., Retina aktuell Nr. 147, 1/2018