Usher-Syndrom 2: ProQR behandelt ersten Patienten in STELLAR-Studie

Bereits in früheren Ausgaben unserer "PRO RETINA News" berichteten wir über Entwicklungen und Studien des Unternehmens ProQR in den Bereichen LCA und Usher.

Nun wird gemeldet, dass ProQR Therapeutics NV (kurz: PRQR), ein niederländisches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von RNA-Medikamenten zur Behandlung seltener genetisch-bedingter Erkrankungen spezialisiert hat, den ersten Patienten im Rahmen einer klinischen Studie der Phase I/II zu QR-421a (STELLAR-Studie) bei Patienten mit Usher-Syndrom Typ 2 oder nicht-syndromischer Retinitis pigmentosa (RP) behandelt hat. RNA (Ribonukleinsäure) ist ähnlich wie die DNA ein aus Nukleotiden bestehender Strang und von zentraler Bedeutung bei der Proteinbiosynthese: der Neubildung von Proteinen in Zellen und damit der für alle Lebewesen zentrale Prozess einer Genexpression, bei der nach Vorgabe genetischer Information Proteine aus Aminosäuren aufgebaut werden.

STELLAR-Studie begonnen

<p<"Es gibt keine wirksamen Behandlungen für die meisten vererbten Netzhauterkrankungen, einschließlich des Usher-Syndroms", sagte Dr. David G. Birch, leitender Prüfarzt der STELLAR-Studie und Wissenschaftlicher Direktor der Retina Foundation of the Southwest in Dallas, Texas (USA). "Die STELLAR-Studie ist eine der ersten Studien dieser Art, die die Auswirkungen der RNA-Therapien von ProQR auf Patienten mit Usher-Syndrom aufgrund einer Exon-13-Mutation untersucht. In der STELLAR-Studie wird untersucht, ob QR-421a (eine RNA-Therapie von ProQR) das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder sogar rückgängig machen kann.</p>

Das Usher-Syndrom ist die häufigste Ursache für Taub-Blindheit. Exon-13-Mutationen im USH2A-Gen, auf das QR-421a abzielt, sind die Ursache für den Verlust des Sehvermögens von ungefähr 16.000 Menschen in der westlichen Welt.

Studiendetails

STELLAR oder PQ-421a-001 ist eine Studie mit erstmaliger Anwendung am Menschen, an der zunächst etwa 18 Erwachsene teilnehmen werden, die aufgrund von Mutationen im Exon 13 des USH2A- Gens einen Verlust des Sehvermögens erlitten haben. Die Studie wird an etwa sieben spezialisierten Prüfzentren in Nordamerika und Europa durchgeführt. Es handelt sich um eine doppelblinde, randomisierte Studie, in der mehrere Dosierungen und ein Placebo (Scheininjektion) untersucht werden, die als einmalige intravitreale Injektion von QR-421a in ein Auge verabreicht wird. Der erste Patient für jede Dosierung wird offen behandelt.

Die Ziele der Studie umfassen die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit, gemessen an dem Stopp des Fortschreitens der Erkrankung, oder einer Verbesserung der Sehleistung und der Netzhautstruktur, beurteilt anhand ophthalmologischer Endpunkte wie Gesichtsfeld, Sehschärfe und optische Kohärenztomographie (OCT). Eventuelle Veränderungen der Lebensqualität der Studienteilnehmer werden ebenfalls ausgewertet.

Vorläufige Ergebnisse für 2019 und 2021 erwartet

Vorläufige Daten aus der Studie werden für Mitte 2019 erwartet. Patienten, die diese Studie abschließen, können unter Umständen an einer Erweiterungsstudie teilnehmen. Die Ergebnisse der Einzeldosisstudie werden die Grundlage für die nächste Entwicklungsstufe liefern, möglicherweise eine kontrollierte Mehrfachdosisstudie, deren Ergebnisse dann 2021 bereitstehen könnten.

Details zu QR-421a

QR-421a soll ein funktionelles Usher-Protein wiederherstellen. Es handelt sich um ein RNA-basiertes Oligonukleotid und ist das erste Prüfpräparat in seiner Klasse, das darauf abzielt, die zugrunde liegende Ursache für den Verlust des Sehvermögens bei Usher-Syndrom Typ 2 und nicht-syndromischer Retinitis pigmentosa (RP) aufgrund von Mutationen im Exon 13 des USH2A-Gens zu behandeln. QR-421a ist für die Verabreichung durch intravitreale Injektionen ins Auge vorgesehen und hat in den USA und der Europäischen Union den Status eines Arzneimittels für seltene Erkrankungen ("Orphan Drugs") sowie von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA den "Fast-Track-Status" zur schnelleren Prüfung erhalten.

PRO RETINA Patientenregister

Aufmerksam machen möchten wir Interessenten wieder auf das kostenlose Patientenregister der PRO RETINA Deutschland e.V.. Sind Sie dort anonymisiert mit Ihren Krankheitsdaten erfasst, werden Sie automatisch über klinische Studien informiert, für die Sie aufgrund Ihrer Erkrankung eventuell als Teilnehmer/-in in Frage kommen könnten. Details zum Register und Anmeldung finden Sie auf diesen Seiten der PRO RETINA.

Quellen: finanznachrichten.de vom 11.03.2019; StreetInsider.com vom 11.3.19; clinicaltrials.gov