X-Linked RP: Start einer Gentherapiestudie in Oxford

Heute möchten wir Sie kurz und aktuell über eine Studie in Großbritannien informieren, für die auch noch Teilnehmer/-innen gesucht werden:

Unter der Leitung von Prof. Robert McLaren wurde am Oxford Eye Hospital weltweit erstmalig mit einer Gentherapiestudie der Phase I/II zur Behandlung der sogenannten "X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)" begonnen, die durch das Gen RPGR ausgelöst und verursacht wird.

Durchgeführt wird die Studie von Nightstarx Ltd., einem biopharmazeutischen Spin-Out-Unternehmen (Ableger bzw. Ausgründung einer Unternehmenseinheit) von Forschern der University of Oxford zur Entwicklung von Gentherapien für erblich bedingte Netzhauterkrankungen.

Bereits am 16. März dieses Jahres wurde der erste Patient mit einem reprogrammierten Gen RPGR behandelt.

Insgesamt sollen im Rahmen dieser Studie, die für zwölf Monate geplant ist, bis zu 30 Patienten mit einer einmaligen subretinalen Injektion mit der RPGR-Therapie behandelt werden. Wie bei Studien dieser Phase üblich, ist das Ziel in erster Linie die Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung sicher zu stellen.

Weitere Details zum Studienverlauf und auch zu einer möglichen Teilnahme an der Studie finden Sie unter NightstaRx Clinical Studies und der University of Oxford.

Unter BBC Global News finden Sie auch ein Interview mit Prof. McLaren zu dieser Studie.

Mitglieder der PRO RETINA Deutschland e.V., die sich bereits im neuen Patientenregister mit der Erkrankung und dem Defekt im Gen RPGR eingetragen haben, erhalten auch noch eine separate Mitteilung von entsprechender Stelle.