Fast 400 Gen- und Zelltherapien gegen zahlreiche Erkrankungen in der Entwicklung

Von Krebs über Alzheimer, bis hin zu Augen-, Atemwegs- und Bluterkrankungen: Laut eines Berichts des amerikanischen Pharmaverbands PhRMA sind 362 Gen- und Zelltherapien zur Behandlung von zahlreichen Krankheiten in Entwicklung: das sind 20% mehr als 2018. Sie sind das Ergebnis eines enormen wissenschaftlichen Fortschritts, wobei die Geschwindigkeit von Erforschung und Entwicklung zunimmt.

Zell- und Gentherapien: Was ist der Unterschied?

Laut PhRMA verfolgen Zell- und Gentherapien ähnliche therapeutische Ziele: Sie „sind auf DNA oder RNA innerhalb oder außerhalb des Körpers gerichtet. Bei beiden Ansätzen geht es darum, genetisches Material zu verändern, um dessen Funktionsweise zu verbessern oder Krankheiten zu bekämpfen.“

Im Zuge einer Zelltherapie transplantieren bzw. bringen Mediziner ganze, funktionsfähige Zellen in den Körper des Erkrankten ein – geschädigtes Gewebe soll so ersetzt oder repariert werden.Eine Vielzahl von Zelltypen können hierfür benutzt werden, z.B. Stammzellen, Lymphozyten etc.. In einigen Fällen werden die Zellen vor der Tranplantation genetisch verändert: dies ist der Schnittpunkt zur Gentherapie.

Bei einer Gentherapie werden intakte Gene oder DNA in die Zellen eines Patienten eingeführt, um dort zum Beispiel ein defektes Gen zu ersetzen.

Genom Editing ist eine Technik, bei der Gene verändert werden, indem neue genetische Informationen eingefügt oder spezifische DNA-Sequenzen entfernt werden, um bestimmte Erkrankungen zu behandeln.

Einsatzbereiche von Gen- und Zelltherapien

Die 362 neuen Gen- bzw. Zelltherapien befinden sich in frühen bis späten Phasen der klinischen Erprobung und werden entwickelt für eine Vielzahl von Erkrankungen - von Krebs über genetisch bedingte Fehlfunktionen bis zu neurologischen Erkrankungen. Hier einige Fakten:

• 6 Krankheiten können momentan mit einer Gen- oder Zelltherapie behandelt werden;
• über 100 Erkrankungen werden überprüft hinsichtlich ihres therapeutischen Potenzials für eine Zell-/Gentherapie;
• 362 Zell- bzw. Gentherapien befinden sich in der Entwicklung;
• 132 dieser Entwicklungen, also ein Drittel, sind für die seltene Erkrankungen gedacht.

Auf dieser Webseite Pharma Fakten können Sie eine grafische Darstellung der Gen- und Zelltherapien sehen, aufgeschlüsselt nach Krankheiten.

Das Potenzial der Gen- und Zelltherapien interessiert uns natürlich vor allem bei der Behandlung von Netzhauterkrankungen. So wird z.B. Morbus Stargardt - eine juvenile Makuladegeneration - durch eine Mutation des ABCA4-Gens verursacht, die zur Degeneration von Photorezeptoren in der Netzhaut des Auges führt und als Folge den Sehverlust bedeutet. Eine Gentherapie könnte eine korrigierte, „gesunde“ Version des ABCA4-Gens direkt in die Photorezeptoren in der Netzhaut liefern.

Eine Auflistung der Entwicklungen mit genaueren Angaben können Sie im PhRMA-Report "Medicines in Development for Cell and Gene Therapy 2020 Drug List" herunterladen. Die Augenerkrankungen sind in diesem Report auf den Seiten 45 bis 49 gelistet.

Sechs Erkrankungen (Krebs- und Augenerkrankungen sowie seltene Erberkrankungen) können inzwischen mit den von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassenen Gen- oder Zelltherapien behandelt werden, so PhRMA. Sie stellen Wissenschaftler und die Unternehmen jedoch vor hohe technische und logistische Herausforderungen. Das zeigt: Die Ära der Gen- und Zelltherapien steht noch in den Startlöchern. Dennoch erweist sie sich als großer Hoffnungsträger für Patienten mit bisher unheilbaren und schweren Erkrankungen.

Quellen: MEDICINES IN DEVELOPMENT | 2020 UPDATE CELL AND GENE THERAPY; pharma-fakten.de vom 27.04.2020.