Liebe Abonnenten, 

Die genunabhängige Therapie von Nanoscope, bezeichnet als MCO-010, über die wir schon mehrmals berichtet haben, wurde von der EMA (Europäische Arzneimittelagentur) als Medikament für seltene Erkrankungen eingestuft. Dies ist ein wichtiger Meilenstein, der Vorteile bietet bei der Zulassung und Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen.  

Für verschiedene Netzhautdystrophien erhielt MCO-010 den Orphan Drug Status (Medikament für seltene Erkrankungen), darunter syndromale und nicht-syndromale, stäbchen- und zapfendominante sowie Makuladystrophien. Folgend sind Beispiele von Erkrankungen aufgeführt, die zu diesen Kategorien zählen: 

• Nicht-syndromale Netzhautdystrophien (z.B. Lebersche kongenitale Amaurose, kurz LCA), 

• Syndromale Netzhautdystrophien (z.B. Usher-Syndrom), 

• Makuladystrophien (z.B. Morbus Stargardt),  

• Zapfendominante Dystrophien (z.B. Zapfen-Stäbchen-Dystrophie), 

• Stäbchendominante Dystrophien (z.B. Retinitis pigmentosa), 

Von der US-amerikanischen FDA (Arzneimittelbehörde in den USA) erhielt MCO-010 für die Behandlung von Morbus Stargardt den Status für Regenerative Medizintherapien, kurz RMAT, der ebenfalls Vorteile für die Entwicklung der Therapie und die Zulassung bietet. 

Welche Vorteile bietet der EMA Status für seltene Erkrankungen? 

Während die üblichen Regeln für die Zulassung in Europa gelten, eröffnet der Status für seltene Erkrankungen der EMA mehrere Vorteile: finanzielle Erleichterungen bei der Entwicklung, sogar vor der Marktzulassung, Unterstützung bei der Protokollgestaltung sowie Marktexklusivität für 10 Jahre.  Die Maßnahmen der EMA und der FDA unterstreichen die Anerkennung des Potenzials von MCO-010 zur Deckung der Therapielücken bei degenerativen Netzhauterkrankungen durch die Aufsichtsbehörden.  

Was ist MCO-010?  

MCO (Multi-Characteristic Opsin) wird als einmalige Injektion ins Auge zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Photorezeptordegeneration, einschließlich Retinitis pigmentosa, Morbus Stargardt und geografischer Atrophie (GA) angewendet. Durch die Aktivierung hochdichter bipolarer Netzhautzellen zur Lichtempfindlichkeit nutzt MCO die nach dem Absterben der Photorezeptoren verbleibenden Sehschaltkreise. MCO erfordert keine genetischen Tests, chirurgischen Eingriffe oder wiederholte Dosierungen und ermöglicht so eine breite Patientenanwendbarkeit. MCO-010 wird von Nanoscope Therapeutics entwickelt. 

Welche klinischen Studien mit MCO-010 sind im Gange? 

Die klinischen Programme von Nanoscope zu MCO-010 schreiten weltweit voran: 

• Phase-2b/3-Studie RESTORE bei Retinitis pigmentosa. 
• Phase-2-Studie STARLIGHT bei Morbus Stargardt. In unserem Newsletter vom 04. September 2025 haben wir die Ergebnisse der Studie beschrieben und die Phase 3 Studie STARGAZE angekündigt.  
• eine Phase-2-Studie bei geografischer Atrophie soll voraussichtlich Ende 2025 starten. 

Quelle (in Englischer Sprache): Nanoscope: EMA grants Orphan designations to MCO-010 across 5 categories of retinal dystrophies 

Mit freundlichen Grüßen 

Ihre Newsletter-Redaktion 

eingestellt von: Julia Hübner 

NEU: Klinische Studien

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