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Untergang der Photorezeptorzellen verhindern
Suche nach mutationsunabhängigen Therapien bei Retinitis pigmentosa
Bei einer Retinitis pigmentosa (RP) gehen im Laufe der Zeit die Photorezeptoren der Netzhaut unter, sodass es zu einem Sehverlust kommt. Die Krankheit ist zurzeit noch nicht heilbar. Eine Gentherapie ist zugelassen, an weiteren Therapien wird noch geforscht.
Veränderungen in nahezu 100 Genen können Ursache für eine Retinitis pigmentosa sein. Noch sind nicht alle Gene entdeckt, die für eine RP verantwortlich sein können.
Damit Retinitis pigmentosa Patientinnen und Patienten mit verschiedenen Mutationen von einer identischen Behandlung profitieren können, wurde dieses Forschungsprojekt ins Leben gerufen. Die Idee ist, einen einheitlichen Wirkstoff zu entwickeln, der den Untergang der Photorezeptoren verhindern soll. In früheren Studien konnte ein neuer Wirkstoff (LP-CN03) gefunden werden, der den Abbauprozess der Photorezeptorzellen am Tiermodell verzögert hat. Durch das Projekt sollen klinische Studien zu diesem Wirkstoff schneller vorangetrieben werden. In Verbindung mit einer klinischen Prüfung werden geeignete Patienteninformation und erstellt und mit internationalen Patientenorganisationen u.a. PRO RETINA besprochen. Erfahrungen und Rückmeldungen von Patientinnen und Patienten können somit die Kriterien der klinischen Studien beeinflussen.