Gentherapie heilt Hunde mit Retinopathia pigmentosa!

Erfolgreiche Gentherapie der Retinopathia pigmentosa bei Hunden gibt Anlaß zur Hoffnung auch auf eine Perspektive langfristig für Therapieansätze beim Menschen. Dies berichten jedenfalls Meldungen über Forschungen der Universität von Philadelphia.

Krankheitsform und -verlauf

Die x-chromosomal vererbte Retinopathia pigmentosa gilt als schwerste klinische Verlaufsform der mit Nachtblindheit und Gesichtsfeldeinengungen einhergehenden progressiven Netzhautdystrophie. Als Hauptursache für den Funktionsverlust der Fotorezeptoren werden Mutationen im RPGR-Gen angesehen. Erkrankte Männer erblinden oft schon im Alter von 30 bis 40 Jahren.

Erste erfolgreiche Gentherapieversuche bei Hunden in USA

Forschern der Universität von Philadelphia ist es nun erstmals mittels Gentherapie gelungen, bei betroffenen Hunden nicht nur das Fortschreiten der Erkrankung aufzuhalten, sondern auch die Funktionen der betroffenen Photorezeptoren zu verbessern und damit die Sehfähigkeit der Tiere wiederherzustellen. Über eine subretinale Injektion wurden gesunde RPGR-Gene in die Photorezeptoren eingeschleust und beeinflussten die Funktion der Stäbchen und Zapfen positiv.

Langfristig auch Hoffnung für Anwendung beim Menschen?

„Damit besteht nicht nur Hoffnung für die Behandlung der x-chromosomalen Retinopathia pigmentosa sondern möglicherweise für alle Formen von Photorezeptordegenerationen“, so Gustavo Arguirre, Professor für medizinische Genetik und Ophthalmologie. Die Forscher der Pen's School of Veterinary Medicine und des Scheie Eye Institute in Pennsylvania hoffen, dass ihr im Journal "Proceedings of the National Academy of Sciences" publizierter Therapieansatz langfristig auch an Menschen angewendet werden kann.

Quellen:

• University of Pennsylvania
• PNAS
• Ophthalmologische Nachrichten Online
• "Biermann Medizin"