Klinische Studie mit "StarGen" bei Morbus Stargardt genehmigt

Die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat eine klinische Studie der Phase I/II genehmigt für die weitere Entwicklung und Erprobung von "StarGen", einem neuen genbasierten Therapiekonzept für Morbus Stargardt. "StarGen" wurde konzipiert von Oxford Biomedica (England) mit einer eigens entwickelten Technologie, basierend auf Lentiviren als Vektoren. Oxford BioMedica wird nun 28 Stargardt-Patienten in einer multinationalen Studie (Studienorte in Frankreich und USA) aufnehmen: 3 verschiedene Dosierungen sollen untersucht werden hinsichtlich ihrer Sicherheit, Verträglichkeit und auch einigen Aspekten ihrer biologischen Aktivität.

Klinische Studien der Phase I untersuchen die Verträglichkeit und Sicherheit eines Medikaments, Studien der Phase II untersuchen das Therapiekonzept, dienen der Dosisfindung und beobachten die positiven Aspekte der Therapie.

Morbus Stargardt ist eine (relativ häufige) juvenile Netzhautdystrophie: es gibt schätzungsweise 80 bis 100000 Betroffene in Europa und den USA. Die Erkrankung wird verursacht durch eine Mutation im ABCA4-Gen: dies führt zu einer Degeneration der Photorezeptoren in der Netzhaut und in dessen Folge zu einem Sehverlust. Mittels sogenannter Lentiviren als Überträger (Vektor) soll die korrekte "gesunde" Version des ABCA4-Genes geliefert werden. Aufgrund präklinischer Daten wird erwartet, dass eine einzige Einbringung von StarGen eine sehr langandauernde, wenn nicht permanente Funktionsverbesserung bewirkt.

"StarGen" hat sowohl in USA als auch in Europa den sogenannten "Orphan Drug-Status" erhalten, welcher u. a. eine bevorzugte und schnellere Abwicklung der Studien- und Zulassungs-Formalitäten erlaubt.

Quellen:

• Oxford Biomedica,
• Foundation Fighting Blindness FFB.