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Hyperion Studie bei Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA)

Liebe Abonnenten,
den unten stehenden Studienaufruf sowie Informationen dazu leiten wir mit dem Forschungsnewsletter an Sie weiter.

Es folgen nun die Informationen zum Studienaufruf:

Hyperion Studie bei Leber´schen kongenitalen Amaurose (LCA)

In der Hyperion Studie (doppel-blind, placebo-kontrollliert) wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sepofarsen bei Patienten mit einer Leber´schen kongenitalen Amaurose (LCA) aufgrund einer c.2991+1655A>G Mutation im CEP290 Gen untersucht. Die Therapie erfolgt per intravitrealer Injektion (in den Glaskörper des Auges). Die Studien-/ Behandlungsdauer beträgt 12 Monate. An einem Auge wird Sepofarsen und am Gegenauge ein Placebo injiziert. Nach einem Jahr wird die Behandlung an beiden Augen getauscht.

Sie können teilnehmen, wenn:

 Sie 18 Jahre alt sind (oder 6–17 Jahre mit Einwilligung der Eltern).
 bei Ihnen LCA10 und eine molekulare Diagnose von Homozygotie oder Compound-Heterozygotie für die c.2991+1655A>G-Mutation in CEP290 diagnostiziert wurde.
 Sie noch nie eine Gen- oder Stammzellentherapie erhalten haben.

Die Studie findet in drei Zentren in Gießen, München und Tübingen statt. Bei Interesse melden Sie sich bitte direkt bei den folgenden Studienzentren.

• Justus-Liebig Universität Gießen, Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde: Dr. Markus Preising, markus.preising@uniklinikum-giessen.de.
 LMU Klinikum München, Augenklinik und Poliklinik: Dr. Maximilian-Joachim Gerhardt, Sara Valentan, sara.valentan@med.uni-muenchen.de.
 Studienzentrale Auge und Ohr der Universitäts-Augenklinik in Tübingen, Prof. Katarina Stingl, studien.augenklinik@med.uni-tuebingen.de.

Für weitere Fragen zur Studie wenden Sie sich bitte direkt an SepulBio, Initiator der Hyperion Studie: contact@sepulbio.com.

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Mit freundlichen Grüßen
Ihre Newsletter-Redaktion
eingestellt von: Rainer Bartels

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