Die Stargardt-Krankheit ist genetisch bedingt und führt bereits in jungen Jahren zu zunehmender Netzhautatrophie und Sehverlust. Die “Tolerability and Effects of ALK-001 on Stargardt Disease” (TEASE)-Studie konnte nun zeigen, dass ALK-001 – ein chemisch modifiziertes Vitamin A – das Voranschreiten der Netzhautdegeneration im fortgeschrittenen Stadium verlangsamt.

In den Vereinigten Staaten leiden nach Angaben des Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB) mehr als 40.000 Menschen an Morbus Stargardt. Typischerweise beginnt die Erkrankung bereits vor dem 20. Lebensjahr. Die Ausprägung reicht von einem mäßigen zentralen Sehverlust bis hin zu einer umfassenden generalisierten Seheinschränkung. Ohne zugelassene Therapie erblindet die überwiegende Mehrheit der Menschen im Alter von 50 Jahren.

Vitamin A ist wichtig für die Sehkraft und die Gesundheit der Netzhaut. Allerdings bildet das Retinol Ablagerungen in der Netzhaut, welche bei Stargardt-Patienten zudem beschleunigt auftreten. Dies führt mit der Zeit zu zunehmender Netzhautatrophie und Sehverlust.

Verlangsamte Wachstumsrate der Netzhautatrophie

Die klinische TEASE-Studie wurde über zwei Jahre in sieben Forschungszentren in den Vereinigten Staaten durchgeführt. Zur Bewertung von ALK-001 bei Patienten mit atrophischer Stargardt-Krankheit fand die Untersuchung multizentrisch, doppelblind, randomisiert sowie placebokontrolliert statt.

Das Prüfpräparat ALK-001 ist ein chemisch modifiziertes Vitamin A, das täglich als Tablette eingenommen wird. Das Medikament verlangsamte die Wachstumsrate der Netzhautatrophie um etwa 30 Prozent pro Jahr, wie aus den von Prof. Hendrik Scholl (IOB) auf der ARVO 2022 vorgestellten Daten hervorgeht.

Die Studie, so Scholl, habe gezeigt, dass ALK-001 die Progression der Stargardt-Krankheit in ihrem fortgeschrittenen Stadium verlangsame – ein Stadium, in welchem viele eine Verlangsamung für nahezu unmöglich hielten. Es sei erfreulich, einen so positiven Effekt bei Patienten im fortgeschrittenen Stadium zu sehen. Nun solle die Wirkung des Medikamentes in früheren Stargardt-Stadien untersucht werden, in denen ein noch größerer Behandlungseffekt zu erwarten sei.

ALK-001 ist laut Mitteilung des IOB das einzige Prüfpräparat, das die Bildung der Vitamin-A-Ablagerung verlangsamt, ohne Nebenwirkungen wie Nachtblindheit zu verursachen. „Diese Ergebnisse liefern den ersten klinischen Beweis dafür, dass Vitamin-A-Ablagerungen, die wir seit fast 30 Jahren untersuchen, zum Fortschreiten der Netzhautdegeneration beitragen“, fügte Dr. Ilyas Washington, der Entwickler des modifizierten Vitamin-A-Medikamentes, hinzu.

Die TEASE-Studie, so heißt es, sei derzeit die einzige Untersuchung, in der sowohl statistisch als auch klinisch signifikante Effekte auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit gezeigt werden konnten.

Link zum ARVO-Abstract

Quelle: Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel, 03.05.2022

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Quelle: biermann-medizin.de vom 19.05.2022

Herzliche Grüße

Jochen Robra

Redaktion PRO RETINA News