Liebe Abonnenten,

ergänzend zu diesem Bericht möchte das Newsletterteam darauf hinweisen, dass die Pro Retina bereits in früheren Newslettern über Studien zu einer verwandten Substanz, dem N-Acetylcystein (NAC), berichtet hat. Während NAC vor allem als Schleimlöser bekannt ist, stellt das hier untersuchte NPI-001 eine weiterentwickelte Form dar, die speziell für eine bessere Aufnahme im Auge konzipiert wurde.

Am 11. September 2025 gab Nacuity Pharmaceuticals in einer Pressemitteilung neue Ergebnisse der klinischen Phase-1/2-Studie SLO-RP (ClinicalTrials.gov Kennnummer: NCT04355689) bekannt.

Bis diese Ergebnisse in einem Fachblatt veröffentlicht werden, dauert es meist Monate, da die sorgfältige Kontrolle durch unabhängige Experten (Peer-Review) und die Aufbereitung der Daten sehr zeitintensiv sind.

Nacuity Pharmaceuticals ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, mit Fokus auf innovative Behandlungen von Augenerkrankungen, die mit oxidativem Stress einhergehen.

Die SLO-RP-Kernstudie ist eine randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NPI-001-Tabletten im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit Sehverlust aufgrund von RP in Verbindung mit dem Usher Syndrom. Die Studie wurde an vier klinischen Zentren in Australien durchgeführt und schloss 49 Patienten ein, die zweimal täglich orale NPI-001- oder Placebo-Tabletten erhielten und über zwei Jahre beobachtet wurden.

Dazu untersuchten Experten in einem zentralen Analysezentrum die sogenannte Ellipsoid-Zonen-Fläche. Diese Fläche gilt als wichtiger Anzeiger für die Gesundheit der Sehzellen. Sie ist eine Schicht in der Netzhaut, in der die Energie für das Sehen produziert wird. Ihr Erhalt zeigt direkt an, welche Sehzellen noch funktionstüchtig sind.

Zur Messung wurde das SD-OCT-Verfahren genutzt. Dies ist eine technologische Weiterentwicklung früherer Verfahren, die durch eine extrem hohe Scangeschwindigkeit besticht. Dadurch können hochauflösende Querschnittsbilder der Netzhaut fast ohne Störungen durch natürliche Augenbewegungen erstellt werden.

Zusätzlich wurde das funktionelle Sehvermögen durch die Messung der Lichtempfindlichkeit der Netzhaut (retinale Sensitivität) beurteilt. Hierbei kam die MAIA-Mikroperimetrie zum Einsatz. Bei diesem Test blickt der Patient in das Gerät und bestätigt wahrgenommene Lichtpunkte per Knopfdruck. Das Besondere an diesem Verfahren ist ein integrierter Eye-Tracker, der Augenbewegungen in Echtzeit erkennt und ausgleicht. So wird sichergestellt, dass die Lichtreize immer exakt auf dieselbe Stelle der Netzhaut treffen, was eine hochpräzise und über lange Zeiträume vergleichbare Messung der Sehleistung ermöglicht.

Um eine unvoreingenommene Analyse zu garantieren, erfolgte die Auswertung unter Verblindung der Experten. Durch dieses Verfahren wird sichergestellt, dass die Prüfer keine Kenntnis über die spezifische Behandlung der einzelnen Probanden haben und somit eine neutrale Bewertung gewährleistet wird. Der Datenbankabschluss für diese Studie erfolgte im Juni 2025.

Die wichtigsten Ergebnisse der Studie sind:

• NPI-001 verlangsamte den Photorezeptorverlust über zwei Jahre um mehr als 50 %.

• Nach täglicher Einnahme von NPI-001 war der Photorezeptorverlust ab dem 6. Monat und über die gesamte Studiendauer von 24 Monaten signifikant geringer als unter Placebo.

• Die retinale Sensitivität erreichte nach 24 Monaten keine statistische Signifikanz, jedoch zeigte sich bei den mit NPI-001 behandelten Teilnehmern ein positiver Trend. Der Sehverlust war im Vergleich zu den Placebo-Gruppen um fast 30 % geringer.

• Und es zeigte sich ein starker Zusammenhang bei der Veränderung der EZ-Fläche und der Lichtempfindlichkeit der Netzhaut.

• NPI-001 war in einer Dosierung von 500 mg/Tag sicher und gut verträglich;

Über NPI-001
NPI-001 ist eine patentierte Formulierung von N-Acetylcysteinamid (NACA)-Tabletten, die gemäß der guten Herstellungspraxis (GMP, Good Manufacturing Practice) produziert wird und zur Behandlung von oxidativem Stress bei Erkrankungen wie Retinitis pigmentosa entwickelt wurde.

Chemisch gesehen ist NACA ein Abkömmling von N-Acetylcystein (NAC), das man beispielsweise aus Hustenlösern kennt. Der entscheidende Unterschied ist, dass NACA so verändert wurde, dass es die Zellmembranen und die Blut-Retina-Schranke besser durchdringen kann.

Präklinische Studien zeigen, dass NPI-001 den Glutathionspiegel, das stärkste körpereigene Antioxidans, erhöht und so die Schädigung der Netzhautzellen durch chemisch aggressive Sauerstoffmoleküle vermindert. NPI-001 ist eine stabile Tablettenformulierung, die sich durch einfache Selbsteinnahme, praktische Verpackungsoptionen und etablierte Herstellungsverfahren auszeichnet. Neben dem Fast-Track-Status wurde NPI-001 auch der Orphan-Drug-Status für RP verliehen, der dem Produkt nach Zulassung durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA sieben Jahre regulatorische Exklusivität gewährt.

Abschließend ist festzuhalten, dass es sich bei der vorgestellten SLO-RP-Studie um eine kombinierte Phase-1/2-Untersuchung handelt. Obwohl die bisherigen Daten erste positive Signale hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit liefern, befindet sich das Medikament damit noch in einem frühen Stadium der klinischen Entwicklung. Bevor eine Marktzulassung beantragt werden kann, muss NPI-001 zunächst eine Phase-3-Studie erfolgreich durchlaufen. In dieser entscheidenden Zulassungsphase muss an einer größeren Patientenzahl statistisch nachgewiesen werden, dass die angestrebten klinischen Endpunkte sicher erreicht werden. Da der Ausgang solcher Studien sowie der weitere regulatorische Prozess ungewiss ist, bleibt abzuwarten, ob und wann das Medikament für die allgemeine Patientenversorgung zur Verfügung stehen wird.

Quelle: nacuity.com

Pharmazeutische Zeitung:
Steckbrief Acetcystein

Mit freundlichen Grüßen 
Ihre Newsletter-Redaktion
eingestellt von: Rainer Bartels 

NEU: Klinische Studien

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