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Nanoscope hat ein Treffen mit der FDA zum Abschluss der Phase 2 abgeschlossen und plant, bis Ende 2025 eine zulassungsfähige Phase-3-Studie an Patienten mit Morbus Stargardt einzuleiten.

Die STARLIGHT-Studie ist die erste und einzige klinische Studie, die eine Verbesserung der Sehkraft bei den Patienten nachweist. Sie ist eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen intravitrealen Injektion der genagnostischen (genunspezifischen) MCO-010-Therapie bei sechs Teilnehmern mit schwerem Sehverlust aufgrund von Morbus Stargardt.

Zu den wichtigsten Ergebnissen gehören:

• Die durchschnittliche Verbesserung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) vom Ausgangswert bis Woche 48 betrug:
• Für alle Patienten: ohne tragbarer Sehhilfe +5,5 und mit tragbarer Sehhilfe +9,0 ETDRS-Buchstaben.
• Bei Personen mit auf die Makula beschränkter Atrophie: ohne tragbarer Sehhilfe +12,0 und mit tragbarer Sehhilfe +32,0 ETDRS-Buchstaben.

• BCVA (bestkorrigierte Sehschärfe): BCVA steht für Best Corrected Visual Acuity. Dies ist ein Maß für die beste Sehkraft, die ein Patient mit der optimalen Korrektur (z. B. Brille oder Kontaktlinsen) in die Ferne erreichen kann.

• ETDRS-Buchstaben: Die ETDRS-Tabelle (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) ist eine standardisierte Sehtafel, die häufig in klinischen Studien zur Messung der Sehschärfe eingesetzt wird. Sie unterscheidet sich von herkömmlichen Sehtafeln durch die gleichmäßige Anordnung der Buchstabenreihen.

• Bei einigen Patienten war bereits 4 Wochen nach der Behandlung eine Verbesserung der Sehkraft festzustellen, die über die gesamte Dauer der Studie anhielt.

• MCO-010 wurde gut vertragen und über 48 Wochen wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen gemeldet.

Die Stargardt-Krankheit, auch als juvenile Makuladystrophie bekannt, ist eine der Hauptursachen für Sehverlust bei Kindern. In den USA sind über 40.000 Menschen davon betroffen, über 20.000 sind blind. Bei Patienten mit Morbus Stargardt kommt es zu einer Degeneration der lichtempfindlichen Fotorezeptoren in der Makula, was zum Verlust des zentralen Sehvermögens führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für diese Erkrankung.

Über MCO-010  und die  bevorstehende  STARGAZE-Phase-3-Studie
Nanoscopes proprietäres MCO-010 (Sonpiretigen Isteparvovec) ist eine einmalige, intravitreale, genagnostische Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit fortgeschrittener Netzhautdegeneration. MCO-010 aktiviert hochdichte bipolare Netzhautzellen, um sie lichtempfindlich zu machen und nutzt dabei die verbleibenden Sehschaltkreise nach dem Absterben der Fotorezeptoren. Die MCO-010-Therapie erfordert keine genetischen Tests, chirurgischen Eingriffe oder wiederholte Dosierungen und ermöglicht so eine breite Anwendung im Rahmen bestehender Arbeitsabläufe in der Netzhautchirurgie.

STARGAZE ist eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MCO-010 bei Patienten mit Morbus Stargardt. Nach einem erfolgreichen Abschlusstreffen der Phase 2 und in Übereinstimmung mit den FDA-Richtlinien werden in diese zulassungsrelevante Studie rund 60 Patienten in mehreren Zentren aufgenommen. Primärer Endpunkt ist die Veränderung des BCVA anhand einer Standard-Sehtafel im Vergleich zur Scheinkontrolle. Ein wichtiger sekundärer Endpunkt ist die Verbesserung der Formerkennung bei mehreren Luminanzen.

Topline-Ergebnisse werden 2027 erwartet.

Quelle: nanostherapeutics.com

Mit freundlichen Grüßen
Ihre Newsletter-Redaktion
eingestellt von: Rainer Bartels

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