Vom Patientenregister zur klinischen Studie – Forschung braucht Menschen

PRO RETINA-Patientensymposium zum World Retina Day

Was passiert eigentlich, bevor eine neue Therapie bei Patientinnen und Patienten ankommt? Wie läuft eine klinische Studie ab – und warum sind Patientenregister gerade bei seltenen Netzhauterkrankungen so wichtig?

Anlässlich des World Retina Day hat PRO RETINA diese Fragen in der Online-Veranstaltung „Vom Patientenregister zur klinischen Studie“ aufgegriffen. Das Interesse war mit rund 80 Teilnehmerinnen und Teilnehmern groß.

Als Experte gab Dr. Tobias Peters, Leiter der Studienzentrale Auge und Ohr am Universitätsklinikum Tübingen, einen verständlichen Einblick in die Welt der klinischen Forschung. Seit mehr als 20 Jahren ist er in klinischen Studien tätig und verfügt zudem über langjährige Erfahrung in der präklinischen Entwicklung neuer Therapieansätze.

Einteilung der klinischen Studien

Dr. Peters erklärte die unterschiedlichen Einteilungen der klinischen Studien von Phase 1 bis Phase 4. Erstaunlicherweise wird von zehn Studien nur ein Wirkstoff zugelassen. Dies erklärt auch die hohen Kosten der einzelnen Studienphasen.

Warum gibt es Vergleichsgruppen?

Dr. Peters erklärte anschaulich, warum klinische Studien nach strengen Regeln durchgeführt werden. Dazu gehören beispielsweise Vergleichsgruppen sowie die sogenannte Verblindung oder Maskierung. Je nach Studiendesign wissen Patientinnen und Patienten und bestimmte Mitglieder des Studienteams nicht, wer die zu untersuchende Therapie und wer eine Vergleichsbehandlung erhält. So soll verhindert werden, dass Erwartungen die Untersuchungsergebnisse beeinflussen. In der Augenheilkunde kann außerdem eine sogenannte Sham-Prozedur (Scheinbehandlung) zum Einsatz kommen. Dabei wird beispielsweise eine Injektion ins Auge lediglich simuliert. 

„Sagen Sie uns immer, was medizinisch mit Ihnen los ist“

Eine Botschaft war Dr. Peters besonders wichtig. Wer an einer klinischen Studie teilnimmt, sollte dem Studienzentrum jede medizinische Veränderung mitteilen – auch dann, wenn sie auf den ersten Blick nichts mit der untersuchten Therapie zu tun zu haben scheint. Während einer Studie werden unerwünschte Ereignisse systematisch erfasst. Peters nannte als einfaches Beispiel sogar einen Schnupfen. Die Patientinnen und Patienten müssen dabei nicht selbst entscheiden, ob eine Beschwerde möglicherweise mit der Studientherapie zusammenhängt. Entscheidend ist zunächst, dass das Studienteam davon erfährt.

Seine zentrale Botschaft: Studienteilnehmende haben Rechte, aber auch Pflichten. Dazu gehört, medizinische Veränderungen vollständig und möglichst zeitnah mitzuteilen.

Wer kontrolliert eigentlich eine klinische Studie?

Auch hinter den Kulissen gibt es zahlreiche Sicherheitsmechanismen. Beim sogenannten Monitoring wird beispielsweise kontrolliert, ob die dokumentierten Studiendaten korrekt sind. Ziel ist es, Fehler möglichst weit zu reduzieren und verlässliche Ergebnisse zu erhalten.

Interessant war auch Peters' Erklärung des Begriffs „Sponsor“: Ein Sponsor ist nicht automatisch der Geldgeber einer Studie. Gemeint ist vielmehr die Institution oder das Unternehmen, das die Verantwortung für die Studie trägt. Das kann ein Pharmaunternehmen sein – aber beispielsweise auch eine Universitätsklinik.

Das Patientenregister als Brücke

Im zweiten Teil der Veranstaltung stand das Patientenregister von PRO RETINA Deutschland e. V. im Mittelpunkt.

Gerade bei seltenen und erblichen Netzhauterkrankungen ist es wichtig, Betroffene und Forschung besser miteinander zu verbinden. Ein Patientenregister kann dazu beitragen, Menschen mit bestimmten Diagnosen oder genetischen Veränderungen über möglicherweise relevante Forschungsprojekte und Studien zu informieren.

Eine Eintragung in das Register bedeutet dabei nicht automatisch eine Teilnahme an einer klinischen Studie. Für jede Studie gelten eigene Ein- und Ausschlusskriterien. Ob jemand tatsächlich teilnehmen kann, wird vom jeweiligen Studienzentrum geprüft.

Drei Dinge, die Patientinnen und Patienten mitnehmen können

1. Fragen stellen: Wer sich für eine klinische Studie interessiert, sollte sich genau über Ablauf, mögliche Chancen und Belastungen informieren.

2. Veränderungen mitteilen: Während einer Studienteilnahme sollten medizinische Veränderungen immer an das Studienzentrum gemeldet werden.

3. Forschung sichtbar machen: Patientenregister können insbesondere bei seltenen Erkrankungen eine wichtige Verbindung zwischen Betroffenen und Forschung schaffen.

Klinische Forschung funktioniert nicht ohne die Menschen, für die neue Therapien entwickelt werden. Deshalb trägt PRO RETINA dazu bei, Forschung verständlich zu machen, Betroffene zu informieren und den Austausch zwischen Patientinnen und Patienten, Wissenschaft und Studienzentren zu fördern. Link zum Video des Patientenregisters

Die Aufzeichnung des Videos „Einführung in klinischen Studien“ finden Sie als Mitglied der PRO RETINA untenstehend.