PRO RETINA Pressemeldung

Keine Marktzulassung für Syfovre
Pharmakonzern Apellis erhält nach erneuter Prüfung negatives Gutachten für die EU

Bonn, 20.9.2024. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat seine negative Stellungnahme vom Juni 2024 zum Antrag auf Marktzulassung von Syfovre (Wirkstoff Pegcetacoplan) bestätigt. Das gab das Pharmaunternehmen Apellis Pharmaceuticals Inc. heute bekannt. Pegcetacoplan wurde im Frühjahr 2023 in den USA als Medikament gegen die geographische Atrophie (GA) zugelassen. Bei der geographischen Atrophie handelt es sich um die trockene Spätform der Altersabhängigen Makula-Degeneration, die einen weitreichenden Sehverlust bewirkt.

Zum Wirkstoff

Der Wirkstoff greift in das Komplementsystem ein, welches Teil des angeborenen Immunsystems ist. Gerät das Komplementsystem aus dem Gleichgewicht, kann es an verschiedenen Krankheiten beteiligt und für Gewebeschäden verantwortlich sein. Das ist auch bei der geographischen Atrophie der Fall. Bei dieser Spätform der AMD betreffen die Gewebeschäden die Photorezeptoren in der Netzhaut. Kommt es zu einem flächigen Schwund der Netzhaut, spricht man von geographischen Atrophie-Läsionen. Der Wirkstoff verhindert, dass das angeborene Immunsystem Zellen zerstört, da es sich um Komplement-Inhibitoren handelt. In klinischen Studien konnte Pegcetacoplan zeigen, dass nach 24 Monaten das Wachstum der geographischen Atrophie-Läsionen reduziert wurde. Dabei wurde der Wirkstoff ein Mal pro Monat bzw. alle zwei Monate in den Glaskörper des Auges injiziert.

Die Begründung der EMA

Der Ausschuss der Humanarzneimittel (CHMP) begründete das negative Votum folgendermaßen: Die vorgelegten Studiendaten zeigten zwar, dass Pegcetacoplan das morphologische Wachstum der geografischen Atrophie-Läsionen verlangsamt. Dies führte während des Beobachtungszeitraums der Studie allerdings nicht zu einem nachweisbaren klinisch bedeutsamen Nutzen für die Patienten. Ein positiver Effekt auf die Sehfunktion oder die Lebensqualität der AMD-Patienten konnte laut CHMP in den Studien nicht nachgewiesen werden. Dagegen bergen, so der CHMP, regelmäßige Injektionen in das Auge ein nicht zu vernachlässigendes Risiko für unerwünschte Ereignisse, einschließlich der Entwicklung einer feuchten AMD oder Entzündungen im Auge, die das Sehvermögen weiter verschlechtern könnten. Daher kam die Agentur zu dem Schluss, dass der Nutzen von Syfovre die Risiken nicht überwiege und empfahl, die Zulassung zu verweigern.

Enttäuschte Hoffnungen bei Betroffenen

„Viele AMD-Betroffene wird diese Entscheidung sehr enttäuschen. Denn sie hatten an die Entwicklung des Wirkstoffes große Hoffnungen geknüpft“, weiß Dario Madani, Geschäftsführer von PRO RETINA Deutschland e. V. Gerade vor dem Hintergrund, dass der Wirkstoff in den USA bereits zugelassen wurde, hatten sie gehofft, dass es mit dem Wirkstoff auch hierzulande bald die erste Therapie bei einer trockenen AMD geben würde. Madani betont: „Unsere Beraterinnen und Berater sind auch in dieser schwierigen Situation weiterhin für die Betroffenen da und stehen ihnen zur Seite.“

Quelle: apellis.com vom 20.09.2024

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