Liebe Leserinnen und Leser,

ein Schweizer Unternehmen forscht an einem vielversprechenden Therapieansatz für degenerative Erkrankungen. Ziel dabei ist die Aktivierung von normalerweise ruhenden Stammzellen, um geschädigtes Gewebe wieder zu regenerieren. Das geschieht durch ein spezielles Molekül, das gezielt die komplexen Signalwege der Stammzellen beeinflusst und diese wieder „erwecken“ soll, damit sie neue Zellen bilden. Im Falle der Retinitis pigmentosa sind das die Fotorezeptoren, die im Verlauf der Erkrankung absterben. Hier ist die Forschung des Unternehmens auch bereits am weitesten fortgeschritten. Denn in einer Studie an Mäusen mit Netzhautdegeneration konnte bereits eine Regeneration der Zellschicht mit Verbesserung der Sehkraft erreicht werden.

Der für den Menschen entwickelte Wirkstoff nennt sich EA-2353 und wurde von der Amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) für ein beschleunigtes Zulassungsverfahren vorgesehen („Fast Track“). Eine erste klinische Studie am Menschen (Phase I/IIa) wurde Mitte 2022 in den USA begonnen und soll noch bis Mitte 2025 laufen. An insgesamt 14 Teilnehmenden werden in vier Gruppen verschiedene Dosierungen getestet. Die Teilnehmenden sind bereits erblindet und es wird nur ein Auge mittels vierwöchiger Injektionen in den Glaskörper behandelt.

Noch geht es in dieser ersten Studie primär darum, die Sicherheit des Mittels zu untersuchen. Auch steht die Veröffentlichung erster Zwischenergebnisse noch aus, kann aber mit Spannung erwartet werden. Denn im Interview mit „The Medicine Maker“ sprach der Geschäftsführer des Unternehmens Matthias Steger bereits von vielversprechenden Resultaten.

Das besondere an diesem Therapieansatz ist im Vergleich zu spezifischen Gentherapien, dass er allen Betroffenen an Retinitis pigmentosa, unabhängig von der zugrundeliegenden Genmutation, zur Verfügung stehen könnte.

Übrigens befindet sich ein ganz vergleichbarer Ansatz zur Behandlung der geographischen Atrophie, einem Spätstadium der altersbedingten Makuladegeneration (AMD), in der Entwicklung. Die FDA hat bereits grünes Licht für den Wirkstoff EA-2351 gegeben, sodass eine erste Studie am Menschen noch in diesem Jahr starten soll.

Wenn in der aktuell laufenden Studie keine Sicherheitsbedenken auftreten, könnten als nächstes größer angelegte Studien zur Wirksamkeit und schließlich eine Marktzulassung folgen. Wie so oft, gilt es auch hier, die nächsten Jahre abzuwarten. Wir werden die weitere Entwicklung jedoch verfolgen und Sie in diesem Newsletter auf dem Laufenden halten.

Quellen:
Endogena Therapeutics

Veröffentlichung der Studie an Mäusen: mdpi.com
Interview in „The Medicine Maker“ mit Matthias Steger: themedicinemaker.com
EA-2351 zur Therapie der geographischen Atrophie bei AMD: modernretina.com
Studieninformationen zu EA-2353: classic.clinicaltrials.gov

Mit freundlichen Grüßen
Ihre Newsletter-Redaktion
eingestellt von Dr. Ines Tichopad

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