Liebe Lesende,

Die ViGeneron GmbH aus Planegg bei München gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) den Antrag auf klinische Prüfung für ihren Gentherapie-Kandidaten bei Augenerkrankungen genehmigt hat. Nach vielversprechenden präklinischen Studien mit der Gentherapie darf diese nun am Menschen getestet werden.

Das Prüfpräparat VG901 von ViGeneron wird als neuartige Gentherapie zur Behandlung der CNGA1-assoziierten Retinitis pigmentosa (RP) verwendet, einer Augenerkrankung, für die es derzeit keine zugelassenen Therapien gibt.
VG901 verwendet Vigenerons firmeneigenen adeno-assoziierten Virus-Vektor vgAAV, um das CNGA1-Gen durch intravitreale Injektion (IVT) zu verabreichen. Durch die direkte Verabreichung in den Glaskörper des Auges soll das Risiko von Netzhautschäden, das mit einer subretinalen Verabreichung verbunden ist, verringert werden. Der firmeneigene AAV-Vektor wurde speziell für diese Anwendung optimiert.

Die klinische Dosisfindungsstudie der Phase Ib wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von VG901 bei RP-Patienten mit CNGA1-Mutationen auf beiden Allelen untersuchen. Die Studie ist Teil einer internationalen Zulassungsstrategie für die klinische Entwicklung von VG901. 

In präklinischen Studien hat Vigeneron gezeigt, dass VG901 das Potential hat, das CNGA1-Gen in einem Mausmodell für RP zu ergänzen. Darüber hinaus bestätigte eine GLP-Sicherheitsstudie mit einer einzigen intravitrealen Injektion und anschließender 6-monatiger Nachbeobachtung die Sicherheit von VG901.

Derzeit ist noch nicht bekannt wann und wo die klinische Studie stattfindet. 

Quelle: transkript.de

Mit freundlichen Grüßen
Ihre Newsletter-Redaktion
eingestellt von: Julia Hübner

Das PRO RETINA Patientenregister

Jetzt anmelden Newsletter "PRO RETINA auf einen Klick" und Forschungsnewsletter

PRO RETINA Deutschland e. V.
Selbsthilfevereinigung für Menschen mit Netzhautdegenerationen
Kaiserstr. 1c
53113 Bonn
Telefon: +49 (228) 227 217 0
E-Mail: info@pro-retina.de
Internet: pro-retina.de