Retinitis pigmentosa: Erweiterung einer Stammzell-Studie

ReNeuron, ein auf die Entwicklung von Stammzell-Therapien spezialisiertes Unternehmen in Großbritannien, informierte kürzlich über den Verlauf einer klinischen Studie in den USA mit "Humanen Retinalen Progenitor Zellen" (hRPC, Vorläuferzellen, die noch nicht komplett zu Photorezeptoren ausdifferenziert sind).

Studienverlauf und -details

In einer noch laufenden Studie der Phase I/II mit 12 Patienten (ClinicalTrials.gov identifier : NCT02464436) am Massachusetts Eye and Ear Infirmary in Boston wird neben der Findung der optimalen Dosis auch die Sicherheit, Verträglichkeit und eine erste Abschätzung der Wirksamkeit bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP) untersucht.

Die Untersucher erwarten jetzt, dass diese Stammzelltherapie jedoch effektiver sein könnte bei RP-Patienten in einem früheren Stadium der Erkrankung: mit noch ausreichend intakter Netzhaut, die für eine gute Eingliederung der hRPC-Zellen und die nachfolgende Bildung von funktionstüchtigen Photorezeptoren notwendig ist.

Verlängerung der Studie

Es ist nun beabsichtigt, die Studie zu verlängern, um die Sicherheitsdaten auf RP-Patienten mit weniger beeinträchtigtem Sehvermögen als in der jetzigen Studie anwenden zu können. Eine klinische Studie der Phase IIb soll nachfolgend speziell mit solchen RP-Patienten durchgeführt werden.

Die Ergebnisse der laufenden Studie Phase I/II werden daher später als bisher geplant ermittelt (bisher 2018, jetzt erstes Halbjahr 2019), die Phase IIb-Studie soll kurz danach beginnen.

ZSD-Studie möglich

Wie das Unternehmen weiter ankündigte, bemühe man sich ebenfalls um die Genehmigung für eine Studie der Phase II mit hRPC bei Patienten mit Zapfen-Stäbchen-Dystrophie (ZSD). Diese Studie soll kurz nach dem Beginn der Phase IIb-Studie bei RP-Patienten beginnen.

Quellen: ReNeuron - Update; ClinicalTrials.gov; RP Fighting Blindness