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das in München ansässige Genmedizinunternehmen VeonGen Therapeutics (ehemals ViGeneron) gab bekannt, dass die FDA VG801, seinem führenden experimentellen Gentherapeutikum für die Stargardt-Krankheit und andere mit der ABCA4-Mutation verbundene Netzhautdystrophien, den Status „Regenerative Medicine Advanced Therapy“ (RMAT) verliehen hat.

Durch die Bereitstellung eines vollständigen, funktionalen ABCA4-Gens hat VG801 das Potenzial, die zugrunde liegende genetische Ursache der Stargardt-Krankheit über alle ABCA4-Mutationen hinweg zu behandeln.

RMAT ist eine von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) vergebene Bezeichnung für regenerative Medizintherapien, einschließlich Gentherapien, die zur Behandlung, Modifizierung, Umkehrung oder Heilung schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankungen entwickelt werden. Um sich zu qualifizieren, muss ein Prüfpräparat vorläufige klinische Nachweise vorweisen, die auf das Potenzial hinweisen, ungedeckten medizinischen Bedarf für solche Erkrankungen oder Leiden zu decken. Die RMAT-Bezeichnung ermöglicht eine verbesserte Zusammenarbeit mit der FDA, eine optimierte klinische und produktionstechnische Entwicklung, eine mögliche vorrangige Prüfung eines Zulassungsantrags für biologische Arzneimittel (BLA) und weitere Möglichkeiten zur Beschleunigung von Entwicklung und Prüfung.

Mit diesem Meilenstein verfügt VG801 nun über die Bezeichnungen RMAT, Rare Pediatric Disease und Orphan Drug. VeonGen wurde außerdem für die Zusammenarbeit mit der FDA im Rahmen des Pilotprogramms Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) ausgewählt, um einen neuen funktionellen Endpunkt für die Stargardt-Krankheit zu entwickeln.

„Die RMAT-Kennzeichnung ist eine deutliche Anerkennung des therapeutischen Potenzials von VG801 für die Stargardt-Krankheit, die häufigste erbliche Netzhauterkrankung ohne zugelassene Therapien“, sagte Dr. Caroline Man Xu, Mitbegründerin und Geschäftsführerin von VeonGen Therapeutics. „Diese Anerkennung unterstreicht das Potenzial unserer neuartigen vgRNA-REVeRT- und vgAAV-Plattformen und bietet die Möglichkeit, die Entwicklung von VG801 zu beschleunigen und Patienten so schnell und effizient wie möglich eine dringend benötigte Therapie zur Verfügung zu stellen.“

Über VG801
VG801 ist eine duale AAV-Gentherapie in der Entwicklung für die Behandlung der Stargardt-Krankheit und anderer ABCA4-assoziierter Netzhautdystrophien. Sie soll die vollständige, funktionelle ABCA4-Expression mithilfe der proprietären vgRNA REVeRT-Plattform von VeonGen wiederherstellen, kombiniert mit gentechnisch veränderten vgAAV-Kapsiden, die eine effiziente Anlieferung an Photorezeptorzellen ermöglichen. Durch die Bereitstellung eines funktionellen ABCA4-Gens hat VG801 das Potenzial, die zugrunde liegende genetische Ursache aller Formen der ABCA4-mutierten Stargardt-Krankheit zu behandeln. VG801 wird derzeit in einer klinischen Phase-I/II-Studie evaluiert, die Patientendosierung läuft.

Über die Stargardt-Krankheit
Die Stargardt-Krankheit ist die häufigste erbliche Netzhauterkrankung und betrifft weltweit etwa 1 von 8.000–10.000 Menschen. Die durch Mutationen im ABCA4-Gen verursachte Stargardt-Krankheit ist durch einen fortschreitenden Verlust des zentralen Sehvermögens gekennzeichnet, der oft im Kindes- oder Jugendalter beginnt und zu einer allmählichen Abnahme der Sehschärfe und in einigen Fällen zur Erblindung führt. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für die Stargardt-Krankheit, was auf einen dringenden ungedeckten medizinischen Bedarf hindeutet.

Über VeonGen Therapeutics
VeonGen Therapeutics ist ein Unternehmen für Genmedizin im klinischen Stadium und entwickelt Gentherapien der nächsten Generation für Patienten mit hohem ungedecktem medizinischen Bedarf. Die Ophthalmologie-Pipeline des Unternehmens umfasst VG801, eine duale AAV-Gentherapie für die Stargardt-Krankheit und ABCA4-assoziierte Netzhauterkrankungen, sowie VG901, eine intravitreal verabreichte AAV-Gentherapie für Retinitis pigmentosa, die durch CNGA1-Mutationen verursacht wird.

Die proprietären Plattformen vgAAV, vgRNA REVeRT und AAV-Transaktivierung von VeonGen dienen als robustes Toolkit zur Bewältigung zentraler Herausforderungen in der Gentherapie. Sie ermöglichen eine effiziente Genabgabe, die Rekonstitution großer Gene über die traditionellen AAV-Grenzen hinaus sowie die transkriptionelle Regulation krankheitsrelevanter Gene und erweitern so das Potenzial AAV-basierter Therapien. VeonGen mit Hauptsitz in München erforscht zudem Anwendungen und Partnerschaften in den Bereichen Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Zentralnervensystem (ZNS) und anderen Krankheitsbereichen.

VeonGen Therapeutics (ehemals ViGeneron) wurde 2017 als Spin-off der Ludwig-Maximilians-Universität (LMU) München gegründet. Prof. Dr. Martin Biel und Prof. Dr. Stylianos Michalakis (LMU) sind wissenschaftliche Mitgründer und Mitglieder des wissenschaftlichen Beirats.

Quellen:

VeonGen
 

eyefox.com vom 25.08.2025

Mit freundlichen Grüßen
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eingestellt von: Rainer Bartels

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