US-Arzneimittelbehörde genehmigt Studie mit Stammzellen bei Morbus Stargardt-Patienten

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den Test einer Stammzelltherapie an Patienten mit Morbus Stargardt genehmigt. Diese Augenkrankheit ist eine seltene Form der Makuladegeneration, die vererbt wird und bereits in der Jugend oder im jungen Erwachsenenalter beginnt. In Deutschland leben rund 8000 Betroffene. Bisher gibt es keine Möglichkeit, das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten.

Das Biotech-Unternehmen Advanced Cell Technology (ACT) plant jetzt, in einer ersten Studie zwölf Patienten mit Stammzellen zu behandeln. Die Ursache für den Sehverlust ist der Niedergang der Photorezeptoren, der wiederum assoziiert ist mit der Degeneration des sogenannten Retinalen Pigmentepitheliums (RPE). "Wir benutzen embryonale Stammzellen und entwickeln daraus im Labor gesunde Pigmentepithelzellen, denn diese gehen bei M. Stargardt und anderen Formen von Makuladystrophien zuerst zugrunde", so Dr. Robert Lanza, der medizinische Leiter von ACT.

Erfolgreiche Tests an Tiermodellen

Den Patienten sollen die Zellen ins Auge gespritzt werden und so die Photorezeptoren vor einem weiteren Untergang bewahren. Nach Aussagen von ACT zeigte die Methode bei Tests an Tiermodellen (Ratten und Mäusen) großes Potential. "Wir hoffen, einen ähnlichen Nutzen bei Patienten mit verschiedenen Formen von Makulaerkrankungen zu sehen", so Dr. Lanza.

Klinische Sicherheitsstudie

Diese klinische Studie Phase I/II an mehreren Zentren in den USA wird an 12 Patienten mit Morbus Stargardt im fortgeschrittenen Stadium durchgeführt. Das Ziel dieser Studie ist zunächst die Überprüfung der Sicherheit und der Verträglichkeit der RPE-Zellen nach der subretinalen Transplantation. Ob diese Methode die erhoffte Wirksamkeit beim Menschen hat, wird in weiteren Studien untersucht werden müssen.

Quellen:

• Advanced Cell Technology; Newsletter Deutsches Ärzteblatt vom 22.11.10 (Teil 2),
• spiegel online wissenschaft.