LCA 10: Ergebnisse der klinische Studie Illuminate enttäuschen

In den vergangenen Jahren hat der Newsletter mehrmals über eine klinische Medikamenten-Studie mit Betroffenen einer bestimmten Form der Leberschen Congenitalen Amaurose (LCA) berichtet: z.B. Newsletter vom 23.9.2018; Newsletter vom 29.11.2017.

Bei der in der Illuminate-Studie verwendeten Prüfsubstanz Sepofarsen (früher QR-110 genannt) handelt es sich um eine RNA-Prüftherapie, die darauf abzielt, das Sehvermögen bei Menschen mit LCA 10 aufgrund der häufigsten Mutation, der sogennaten p.Cys998X-Mutation im CEP290-Gen, wiederherzustellen.

Nun hat ProQR Therapeutics die Ergebnisse der Phase-2/3-Studie Illuminate mit Sepofarsen veröffentlicht. In den Analysen hat Illuminate den primären Endpunkt der bestkorrigierten Sehschärfe und die sekundären Endpunkte leider nicht erreicht. In keinem der beiden Behandlungsarme wurde ein Nutzen gegenüber der Scheinbehandlung beobachtet. "Angesichts der Ergebnisse, die in früheren Studien mit Sepofarsen beobachtet wurden, sind die Ergebnisse der Illuminate-Studie unerwartet und enttäuschend, insbesondere für Menschen, die mit LCA10 leben", so ein ProQR-Gründer. Man war sehr zuversichtlich und eine Zulassung wurde für nächstes Jahr angestrebt. Das Unternehmen wird sich nun nun einige Zeit nehmen, um die Daten weiter zu analysieren.

Quelle: ProQR Therapeutics